Die am 23. Oktober 2026 bekannt gegebenen Ergebnisse von Breakfree-2 von Bristol Myers Squibb zeigten vorläufige Wirksamkeitssignale bei Multipler Sklerose für die experimentelle CAR-T-Zelltherapie des Unternehmens. Bei der letzten Nachuntersuchung waren alle 60 Patienten auf der zweiten Dosisstufe weiterhin ohne krankheitsmodifizierende Therapien. Die frühen Ergebnisse umfassten auch schwerwiegende Sicherheitsereignisse, darunter eine schwere Neurotoxizität und einen tödlichen Fall von septischer Pneumonie nach dem Datenstichtag.

Wichtigste Erkenntnisse

  • Alle 60 Patienten auf Dosisstufe 2 blieben ohne krankheitsmodifizierende Therapien, doch nur neun waren länger als 12 Monate nachbeobachtet worden.
  • Zu den Sicherheitsbefunden gehörten ein Neurotoxizitätsereignis vom Grad 4 und ein Todesfall durch septische Pneumonie nach dem Datenstichtag.
  • Die Phase-1-Studie hatte keine Kontrollgruppe und war in erster Linie auf die Bewertung der Sicherheit ausgelegt, was Rückschlüsse auf die Wirksamkeit begrenzt.

Inhaltsverzeichnis

Breakfree-2-Ergebnisse liefern ein frühes Wirksamkeitssignal

Bristol Myers Squibb stellte die Zwischenergebnisse auf der MSToronto 2026 vor. In der Studie wird Zolacabtagene Autoleucel, auch Zola-Cel genannt, untersucht – eine experimentelle, gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zelltherapie, die aus den eigenen T-Zellen des Patienten hergestellt wird.

Die Zwischenmitteilung zu Breakfree-2 des Unternehmens beschreibt eine einarmige Dosis-Eskalationsstudie der Phase 1 mit Patienten, deren Erkrankung trotz Behandlung aktiv blieb oder deren Behinderung sich verschlechterte. Der primäre Endpunkt war die Sicherheit; die Wirksamkeit war ein sekundärer Endpunkt.

Bei den Patienten, die Dosisstufe 2 erhielten, waren bei der letzten Nachuntersuchung alle 60 weiterhin ohne krankheitsmodifizierende Therapien. Neun Patienten waren länger als 12 Monate nachbeobachtet worden. Weiterhin ohne diese Medikamente zu bleiben, ist eine ermutigende Beobachtung, belegt jedoch keine anhaltende Remission ohne Behandlung.

MerkmalDetails
Studienpopulation66 Patienten: 30 mit hochaktiver schubförmiger MS und 36 mit progredienter MS.
Vorangegangene BehandlungMedian von zwei früheren krankheitsmodifizierenden Therapien.
BehandlungsablaufEntnahme und Herstellung der T-Zellen, gefolgt von einer Lymphodepletion und einer einmaligen Zola-Cel-Infusion.
Umfang der StudieIn Breakfree-2 wird Zola-Cel auch bei refraktärer Myasthenia gravis untersucht; die veröffentlichten Ergebnisse betreffen die MS-Kohorten.

Kleinere Nachbeobachtungsgruppen zeigen einen stabilen Krankheitsverlauf

Die Wirksamkeitsanalyse ab Woche 26 umfasste 32 auswertbare Patienten, die mit Dosisstufe 2 behandelt worden waren, und nicht die gesamte Studienpopulation.

Sechs von sieben auswertbaren Patienten mit hochaktiver schubförmiger MS erfüllten die Kriterien für das Ausbleiben von Krankheitsaktivität. Bei allen acht Patienten, die anhand der Expanded Disability Status Scale ausgewertet werden konnten, zeigte sich ein stabiler Zustand oder eine Verbesserung.

Unter den Patienten mit progredienter MS zeigten 22 von 24 trotz einer Verschlechterung vor der Behandlung einen stabilen Zustand oder eine Verbesserung der Behinderung; bei allen 24 traten keine neuen MRT-Aktivitäten auf. Diese Ergebnisse sprechen für weitere Untersuchungen, doch aufgrund der kleinen Gruppen und des Fehlens eines Kontrollarms lässt sich nicht feststellen, wie Zola-Cel im Vergleich zu anderen Behandlungen abschneidet.

Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse schränken die Sicherheitsbefunde ein

Bristol Myers zufolge waren die meisten unerwünschten Ereignisse kurzzeitig und reversibel. Bei 28 von 66 Patienten trat ein Zytokinfreisetzungssyndrom auf, überwiegend vom Grad 1; es klang im Median innerhalb von zwei Tagen ab.

Bei fünf Patienten trat ein Neurotoxizitätssyndrom im Zusammenhang mit Immun-Effektorzellen auf, kurz ICANS. Ein Patient mit progredienter MS erlitt ein Ereignis vom Grad 4, das sich innerhalb von vier Tagen nach der Behandlung mit Kortikosteroiden und Anakinra zurückbildete.

Nach dem Datenstichtag starb ein Patient mit hochaktiver schubförmiger MS 44 Tage nach der Infusion an septischer Pneumonie. Bei dem Patienten waren spät einsetzende motorische Symptome aufgetreten, die als nicht mit ICANS zusammenhängend beschrieben wurden und sich durch intermittierende Kortikosteroide und intravenöse Immunglobuline nicht zurückbildeten. Anschließend wurde hoch dosiertes Cyclophosphamid verabreicht; es entwickelte sich eine septische Pneumonie, und der Patient starb am folgenden Tag.

Aus der Mitteilung ging nicht hervor, dass Zola-Cel den Tod verursacht hatte. Bristol Myers meldete keine weiteren Ereignisse vom Grad 5 in seinen Zola-Cel-Programmen für Autoimmunerkrankungen, in deren Phase-1-Studien 190 Patienten behandelt worden waren. Zola-Cel befindet sich weiterhin in der Erprobung.

Fazit

Die Ergebnisse von Breakfree-2 liefern ein frühes Entwicklungssignal für das zelltherapeutische Programm von Bristol Myers Squibb bei Autoimmunerkrankungen, sind jedoch kein Beleg für eine anhaltende Remission oder eine etablierte Sicherheit. Eine längere Nachbeobachtung und weitere Sicherheitsbewertungen bleiben entscheidend, um beurteilen zu können, ob die beobachtete Krankheitskontrolle anhält.

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