Hasil Breakfree-2 Bristol Myers Squibb yang diumumkan pada 23 Oktober 2026 menunjukkan sinyal awal efektivitas terhadap multiple sclerosis dari terapi sel CAR T investigasionalnya. Seluruh 60 pasien pada tingkat dosis kedua tetap tidak menggunakan terapi pemodifikasi penyakit hingga tindak lanjut terakhir. Temuan tahap awal ini juga mencakup kejadian keselamatan serius, termasuk neurotoksisitas berat dan satu kasus pneumonia septik yang berakibat fatal setelah batas waktu pengumpulan data.
Intisari
- Seluruh 60 pasien pada tingkat dosis 2 tetap tidak menggunakan terapi pemodifikasi penyakit, tetapi hanya sembilan pasien yang telah menjalani tindak lanjut lebih dari 12 bulan.
- Temuan keselamatan mencakup satu kejadian neurotoksisitas Tingkat 4 dan satu kematian akibat pneumonia septik setelah batas waktu pengumpulan data.
- Studi Fase 1 ini tidak memiliki kelompok kontrol dan terutama dirancang untuk menilai keselamatan, sehingga kesimpulan mengenai efektivitas terbatas.
Daftar Isi
- Hasil Breakfree-2 menunjukkan sinyal awal efektivitas
- Kelompok tindak lanjut yang lebih kecil menunjukkan kestabilan penyakit
- Kejadian tidak diinginkan serius menjadi catatan atas temuan keselamatan
- Kesimpulan
Hasil Breakfree-2 menunjukkan sinyal awal efektivitas
Bristol Myers Squibb mempresentasikan temuan sementara tersebut di MSToronto 2026. Uji coba ini mengevaluasi zolacabtagene autoleucel, yang juga disebut zola-cel, terapi sel CAR T investigasional yang menargetkan CD19 dan dibuat dari sel T pasien sendiri.
Pengumuman sementara Breakfree-2 perusahaan tersebut menjelaskan studi eskalasi dosis Fase 1 tanpa kelompok pembanding yang melibatkan pasien dengan penyakit yang tetap aktif atau disabilitas yang memburuk meski telah menjalani pengobatan. Titik akhir primer adalah keselamatan, sedangkan efektivitas merupakan titik akhir sekunder.
Di antara pasien yang menerima tingkat dosis 2, seluruh 60 pasien tidak menggunakan terapi pemodifikasi penyakit hingga tindak lanjut terakhir. Sembilan pasien telah menjalani tindak lanjut lebih dari 12 bulan. Tetap tidak menggunakan obat-obatan tersebut merupakan pengamatan yang menggembirakan, tetapi tidak membuktikan remisi berkelanjutan tanpa pengobatan.
| Aspek | Detail |
|---|---|
| Populasi studi | 66 pasien: 30 dengan MS relaps yang sangat aktif dan 36 dengan MS progresif. |
| Pengobatan sebelumnya | Median dua terapi pemodifikasi penyakit sebelumnya. |
| Proses pengobatan | Pengumpulan dan pembuatan sel T, dilanjutkan dengan limfodeplesi dan satu kali infus zola-cel. |
| Cakupan studi | Breakfree-2 juga mengevaluasi zola-cel untuk miastenia gravis refrakter; hasil yang diungkapkan berkaitan dengan kohort MS. |
Kelompok tindak lanjut yang lebih kecil menunjukkan kestabilan penyakit
Analisis efektivitas pada minggu ke-26 atau setelahnya mencakup 32 pasien yang dapat dievaluasi dan menerima tingkat dosis 2, bukan seluruh populasi studi.
Enam dari tujuh pasien dengan MS relaps yang sangat aktif dan dapat dievaluasi memenuhi kriteria tidak adanya bukti aktivitas penyakit. Seluruh delapan pasien yang dapat dievaluasi dengan Skala Status Disabilitas Terukur (Expanded Disability Status Scale) menunjukkan kondisi stabil atau membaik.
Di antara pasien dengan MS progresif, 22 dari 24 menunjukkan kondisi disabilitas yang stabil atau membaik meski memburuk sebelum pengobatan, dan seluruh 24 pasien tidak menunjukkan aktivitas baru pada MRI. Temuan ini mendukung dilakukannya penelitian lebih lanjut, tetapi ukuran kelompok yang kecil dan tidak adanya kelompok kontrol tidak membuktikan bagaimana kinerja zola-cel dibandingkan dengan pengobatan lain.
Kejadian tidak diinginkan serius menjadi catatan atas temuan keselamatan
Bristol Myers menyatakan bahwa sebagian besar kejadian tidak diinginkan berlangsung singkat dan dapat pulih. Sindrom pelepasan sitokin terjadi pada 28 dari 66 pasien, sebagian besar pada Tingkat 1, dan mereda dalam median dua hari.
Lima pasien mengalami sindrom neurotoksisitas terkait sel efektor imun, atau ICANS. Seorang pasien dengan MS progresif mengalami kejadian Tingkat 4 yang mereda dalam empat hari setelah pengobatan dengan kortikosteroid dan anakinra.
Setelah batas waktu pengumpulan data, seorang pasien dengan MS relaps yang sangat aktif meninggal akibat pneumonia septik 44 hari setelah infus. Pasien tersebut mengalami gejala motorik awitan lambat yang dideskripsikan sebagai bukan ICANS dan tidak mereda dengan kortikosteroid intermiten serta imunoglobulin intravena. Siklofosfamid dosis tinggi kemudian diberikan; pneumonia septik berkembang, dan pasien meninggal keesokan harinya.
Pengumuman tersebut tidak memastikan bahwa zola-cel menyebabkan kematian itu. Bristol Myers melaporkan tidak ada kejadian tambahan Tingkat 5 di seluruh program zola-cel untuk penyakit autoimun, yang mencakup 190 pasien yang diobati dalam studi Fase 1. Zola-cel masih bersifat investigasional.
Kesimpulan
Hasil Breakfree-2 memberikan sinyal awal bagi pengembangan program terapi sel untuk penyakit autoimun Bristol Myers Squibb, bukan bukti remisi yang bertahan lama atau keselamatan yang telah teruji. Tindak lanjut yang lebih panjang dan penilaian keselamatan lebih lanjut tetap penting untuk menentukan apakah pengendalian penyakit yang diamati dapat bertahan.
Baca Berita Lainnya
Sanggahan
Artikel FinanceVelix ini menyajikan informasi umum, bukan nasihat keuangan, investasi, hukum, atau pajak yang dipersonalisasi. Harga pasar, suku bunga, dan kondisi ekonomi dapat berubah; investasi mengandung risiko kerugian. Fakta mencerminkan materi yang tersedia saat diterbitkan dan dapat berubah. Periksa informasi penting secara mandiri dan konsultasikan dengan profesional berkualifikasi bila diperlukan. Penyebutan aset, perusahaan, atau layanan bukan merupakan dukungan.
