Il 26 ottobre 2026 Longeveron ha annunciato i risultati aggiornati di ELPIS II, riportando una riduzione statisticamente significativa di un endpoint secondario prespecificato che misura gli eventi cardiaci avversi maggiori nei neonati trattati con laromestrocel, la sua terapia cellulare sperimentale. Il risultato segue il mancato raggiungimento, da parte dello studio di Fase 2b, dell’endpoint primario: il miglioramento della frazione di eiezione ventricolare destra a 12 mesi.
Punti chiave
- L’analisi secondaria aggiornata ha rilevato otto eventi cardiaci avversi maggiori con la terapia standard, contro uno con laromestrocel, con P=0,043.
- Il risultato secondario non modifica il mancato raggiungimento, da parte dello studio, della misura primaria della funzione cardiaca.
- Longeveron intende richiedere un incontro con la FDA; i dati saranno presentati l’8 novembre 2026.
I risultati di ELPIS II aggiungono un dato clinico secondario
Lo studio ha valutato laromestrocel in associazione alla chirurgia palliativa di stadio II in 40 neonati affetti da sindrome del cuore sinistro ipoplasico, una rara condizione congenita caratterizzata da un ventricolo sinistro sottosviluppato. L’annuncio di Longeveron di settembre sui risultati preliminari ha comunicato il mancato raggiungimento dell’endpoint primario e i piani per ulteriori analisi.
L’aggiornamento di ottobre ha riportato otto eventi cardiaci avversi maggiori, o MACE, nel braccio trattato con la terapia standard, contro uno nel braccio trattato con laromestrocel. La società ha definito il risultato statisticamente significativo, con P=0,043, e ha affermato che laromestrocel era associato a un minor numero di eventi clinici e di sicurezza sottoposti a valutazione.
Longeveron ritiene che i risultati secondari indichino un potenziale miglioramento degli esiti clinici. Si tratta ancora di una valutazione relativa a un prodotto in fase di sviluppo, non di un beneficio terapeutico accertato né di un’approvazione regolatoria.
| Voce | Dettagli |
|---|---|
| Disegno dello studio | Studio di Fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, a due bracci |
| Somministrazione del trattamento | Singola iniezione nel muscolo cardiaco durante l’intervento chirurgico di stadio II |
| Follow-up a lungo termine | Follow-up della sopravvivenza senza trapianto previsto fino a cinque anni |
Restano importanti l’endpoint primario e i limiti dell’analisi
Le misurazioni della risonanza magnetica cardiaca al basale e a 12 mesi erano disponibili per 28 dei 40 neonati randomizzati: 15 trattati con la terapia standard e 13 con laromestrocel. La frazione di eiezione ventricolare destra media è diminuita rispettivamente di 2,6 e 3,3 punti percentuali, senza differenze statisticamente significative tra i gruppi.
L’annuncio di settembre descriveva un’analisi esplorativa MACE basata sul trattamento ricevuto, che non era statisticamente significativa. L’aggiornamento di ottobre identifica il risultato come un endpoint secondario prespecificato; i due annunci non devono essere considerati una semplice variazione direttamente confrontabile nel numero di eventi.
Longeveron ha riferito che non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al trattamento entro 12 mesi. Il dato sulla sicurezza e l’esito secondario forniscono informazioni aggiuntive, ma nessuno dei due modifica il risultato relativo all’endpoint primario.
Seguono il confronto con la FDA e la presentazione scientifica
Longeveron intende richiedere un incontro con la Food and Drug Administration degli Stati Uniti per esaminare i risultati e determinare i possibili passi successivi per il programma sulla sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS). Non sono stati annunciati né una data per l’incontro né un percorso regolatorio concordato.
La società ha dichiarato che i dati di ELPIS II sono stati selezionati per una presentazione orale nell’ambito del Late-Breaking Science Program alle Scientific Sessions 2026 dell’American Heart Association a Chicago. La presentazione è prevista per l’8 novembre, durante il congresso che si terrà dal 6 al 9 novembre.
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