Il 28 ottobre 2026, Benitec Biopharma ha dichiarato che tutti e nove i pazienti trattati nel suo studio in fase iniziale su BB-301 hanno risposto alla terapia genica sperimentale per i disturbi della deglutizione associati alla distrofia muscolare oculofaringea, o OPMD.

Punti chiave

  • L’analisi intermedia ha riguardato sei pazienti trattati con una dose bassa e tre con una dose alta.
  • A tre mesi, una percentuale maggiore di pazienti trattati con la dose alta ha mostrato miglioramenti in due misure della deglutizione.
  • Benitec ha riferito che tra i pazienti trattati non si sono verificati eventi avversi gravi.

Risultati dello studio su BB-301 per dose

Benitec ha dichiarato che tutti e sei i pazienti trattati con la dose bassa e tutti e tre quelli trattati con la dose alta hanno soddisfatto i suoi criteri per essere classificati come responder formali. La società ha riferito i risultati del follow-up a 12 mesi per tutti i pazienti del gruppo a dose bassa. Nel gruppo a dose alta, un paziente è stato seguito per nove mesi e due per tre mesi.

A tre mesi, una percentuale maggiore di pazienti trattati con la dose alta ha soddisfatto i criteri di miglioramento dello svuotamento faringeo e di un test di assunzione di liquidi a tempo. I due gruppi di dosaggio hanno registrato gli stessi tassi di risposta a un questionario sulla deglutizione e a una misura della capacità di chiusura della faringe.

I risultati sono dati intermedi di uno studio di fase 1b/2a, in aperto e first-in-human. Le dimensioni ridotte dei gruppi e la diversa durata del follow-up limitano le conclusioni sugli effetti a lungo termine del trattamento.

VoceDettagli
Svuotamento faringeo a tre mesiIl 67% dei pazienti trattati con la dose bassa e il 100% di quelli trattati con la dose alta ha soddisfatto i criteri di miglioramento.
Test di assunzione di liquidi a tempo a tre mesiIl 17% dei pazienti trattati con la dose bassa e il 67% di quelli trattati con la dose alta ha soddisfatto i criteri di miglioramento.

Trattamento e accesso

L’OPMD è una patologia muscolare progressiva che può causare gravi difficoltà di deglutizione. Benitec ha dichiarato che non esistono terapie approvate per questa patologia.

BB-301 è progettato per sopprimere un gene difettoso e fornire una sostituzione funzionale. Viene somministrato ai muscoli della gola con un’unica procedura. In base alla politica di Benitec sull’ accesso ampliato, il trattamento sperimentale è attualmente disponibile solo partecipando ai suoi studi clinici.

Prossima tappa

Benitec prevede di portare avanti i preparativi per uno studio registrativo su BB-301 nella metà del 2027.

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