론제버런은 2026년 10월 26일 업데이트된 ELPIS II 결과를 발표하며, 시험 중인 세포치료제 라로메스트로셀을 투여받은 영아에서 주요 심장 이상 사건을 측정하는 사전 지정 2차 평가변수가 통계적으로 유의하게 감소했다고 밝혔다. 이 결과는 2b상 임상시험이 12개월 시점의 우심실 박출률 개선이라는 1차 평가변수를 충족하지 못한 뒤 나왔다.

주요 내용

  • 업데이트된 2차 분석에서 표준 치료군은 주요 심장 이상 사건이 8건, 라로메스트로셀 투여군은 1건 발생했으며 P=0.043이었다.
  • 2차 평가변수에서 확인된 결과는 심장 기능에 대한 1차 평가변수를 충족하지 못한 임상시험 결과를 바꾸지 않는다.
  • 론제버런은 FDA 회의를 요청할 계획이며, 데이터는 2026년 11월 8일 발표될 예정이다.

ELPIS II 결과, 2차 임상 결과 추가

이 임상시험은 좌심실 발달이 미흡한 희귀 선천성 질환인 저형성 좌심장 증후군 영아 40명을 대상으로 2기 완화 수술과 함께 라로메스트로셀을 평가했다. 론제버런은 9월 톱라인 발표 에서 1차 평가변수 미충족 사실과 추가 분석 계획을 공개했다.

10월 업데이트에 따르면 표준 치료군에서는 주요 심장 이상 사건(MACE)이 8건 발생한 반면, 라로메스트로셀 투여군에서는 1건 발생했다. 회사는 P=0.043으로 통계적으로 유의한 결과라고 설명했으며, 라로메스트로셀이 판정위원회가 평가한 임상 사건과 안전성 사건을 줄이는 것과 관련이 있었다고 밝혔다.

론제버런은 2차 평가변수 결과가 임상적 성과를 개선할 가능성을 시사한다고 보고 있다. 이는 개발 단계의 평가일 뿐, 확립된 치료 효과나 규제 당국의 승인을 의미하지 않는다.

항목세부 내용
임상시험 설계2b상, 무작위 배정, 이중눈가림, 다기관, 2개 군 연구
투여 방법2기 수술 중 심장 근육에 1회 주사
장기 추적 관찰최대 5년간 이식 없는 생존 추적 관찰 계획

1차 평가변수와 분석상의 한계는 여전히 중요하다

무작위 배정된 영아 40명 중 28명(표준 치료군 15명, 라로메스트로셀 투여군 13명)에 대해 기저 시점 및 12개월 시점의 심장 자기공명영상 측정값을 확보했다. 우심실 박출률은 각각 평균 2.6%포인트와 3.3%포인트 감소했으며, 두 군 간 통계적으로 유의한 차이는 없었다.

9월 발표에서는 탐색적 치료받은 대로(as-treated) 분석에서 MACE 결과가 통계적으로 유의하지 않았다고 밝혔다. 10월 업데이트는 해당 결과를 사전 지정 2차 평가변수로 제시했다. 두 발표를 사건 건수의 단순한 직접 비교처럼 해석해서는 안 된다.

론제버런은 12개월까지 치료 관련 중대한 이상반응이 없었다고 보고했다. 안전성 결과와 2차 평가변수 결과는 추가 정보를 제공하지만, 어느 쪽도 1차 평가변수 결과를 뒤집지는 않는다.

다음 단계는 FDA 논의와 학술 발표

론제버런은 결과를 검토하고 저형성 좌심장 증후군(HLHS) 프로그램의 잠재적 후속 단계를 결정하기 위해 미국 식품의약국(FDA)에 회의를 요청할 계획이다. 회의 날짜나 합의된 규제 경로는 발표되지 않았다.

회사는 ELPIS II 데이터가 시카고에서 열리는 미국심장협회(AHA) 2026년 학술대회의 Late-Breaking Science Program 구두 발표로 선정됐다고 밝혔다. 발표는 11월 6~9일 회의 기간 중 11월 8일로 예정돼 있다.

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