셀렉티스의 유전자 편집 후보물질 .HEAL-101이 생쥐 질환 모델에서 중성지방을 감소시켰다고 회사가 2026년 10월 27일 밝혔다. 회사는 중증 고중성지방혈증의 잠재적 치료제를 위한 전임상 데이터를 발표했다.

주요 내용

  • 회사는 생쥐 질환 모델에서 중성지방이 평균 75% 감소했다고 보고했다.
  • 셀렉티스는 중국에서 연구자 주도 1상 임상시험을 계획하고 있다.
  • 예비 임상 데이터는 2027년 하반기에 나올 것으로 예상된다.

전임상 연구에서 나타난 셀렉티스의 유전자 편집 결과

사람 APOC3를 보유하도록 유전자 조작해 고중성지방혈증을 모델링한 생쥐에서 .HEAL-101은 중성지방을 평균 75% 감소시켰으며, 표준편차는 11%였다. APOC3는 67% 감소했으며, 표준편차는 12%였다.

사람화 간을 보유하고 정상적인 혈중 지질 수치를 나타내는 별도의 생쥐 모델에서는 정맥에 단회 주사한 뒤 사람 APOC3가 평균 약 65% 편집됐고, 최대 70%에 달했다. 사람 간세포주에서 평균 편집률은 약 90%였다.

회사는 간에서 편집이 확인됐으며, 분석한 다른 조직에서는 유의미한 활성이 나타나지 않았다고 밝혔다. 이는 전임상 결과이며, 동물 실험 결과가 사람에게 그대로 적용되지 않을 수 있다.

후보물질의 작용 방식과 향후 계획

.HEAL-101은 간 표적 지질 나노입자에 메신저 RNA로 탑재해 전달하는 TALE 염기 편집기를 사용한다. 이 후보물질은 정맥에 한 차례 투여한 뒤 중성지방 상승을 유발하는 요인인 APOC3를 영구적으로 비활성화하도록 설계됐다.

셀렉티스는 중국에서 연구자 주도 1상 임상시험을 시작할 계획이며, 2027년 하반기에 예비 임상 데이터를 확보할 것으로 예상한다. 임상시험과 그 결과는 아직 계획 단계다.

확대된 데이터셋은 2026년 9월 14일 처음 공개된 연구 결과를 바탕으로 한다. 셀렉티스의 유전자 치료 담당 부사장 줄리앙 발통은 10월 29일 함부르크에서 열리는 유럽 유전자·세포 치료 학회 학술대회에서 포스터를 발표할 예정이다.

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