2026년 10월 23일 발표된 브리스톨 마이어스 스큅의 Breakfree-2 결과에 따르면, 임상시험용 CAR T세포 치료제는 다발성 경화증에 대한 예비 효능 신호를 보였다. 두 번째 용량군의 환자 60명 모두 마지막 추적 관찰 시점까지 질병조절치료제를 복용하지 않은 상태였다. 초기 단계 결과에는 중증 신경독성과 데이터 마감 이후 발생한 치명적인 패혈성 폐렴 사례 등 중대한 안전성 사건도 포함됐다.
핵심 요약
- 2단계 용량군 환자 60명 모두 질병조절치료제를 복용하지 않았지만, 12개월을 초과해 추적 관찰된 환자는 9명뿐이었다.
- 안전성 결과에는 4등급 신경독성 사례 1건과 데이터 마감 이후 발생한 패혈성 폐렴 사망 사례가 포함됐다.
- 1상 연구에는 대조군이 없었으며 주된 목적은 안전성 평가였으므로, 효과에 대한 결론에는 한계가 있다.
목차
Breakfree-2 결과, 초기 효능 신호 제시
브리스톨 마이어스 스큅은 MSToronto 2026에서 중간 결과를 발표했다. 이번 시험은 졸라캡타진 오토류셀(zola-cel)이라고도 불리는 임상시험용 CD19 표적 CAR T세포 치료제를 평가한다. 이 치료제는 환자 자신의 T세포로 만든다.
회사의 Breakfree-2 중간 결과 발표에 따르면, 이번 연구는 치료에도 질병이 계속 활성 상태이거나 장애가 악화된 환자를 대상으로 한 1상 단일군 용량 증량 연구다. 1차 평가변수는 안전성이었으며, 효능은 2차 평가변수였다.
2단계 용량을 투여받은 환자 가운데 60명 모두 마지막 추적 관찰 시점까지 질병조절치료제를 복용하지 않았다. 이 중 9명은 12개월을 초과해 추적 관찰됐다. 해당 약물을 복용하지 않은 상태를 유지한 것은 고무적인 관찰 결과지만, 지속적인 치료 중단 관해를 입증하는 것은 아니다.
| 항목 | 세부 내용 |
|---|---|
| 연구 대상 | 환자 66명: 고활성 재발성 다발성 경화증 환자 30명, 진행성 다발성 경화증 환자 36명. |
| 이전 치료 | 질병조절치료제를 이전에 투여받은 횟수의 중앙값은 2회였다. |
| 치료 과정 | T세포 채집 및 제조 후 림프구 고갈 요법을 시행하고 졸라캡타진 오토류셀을 1회 주입했다. |
| 연구 범위 | Breakfree-2는 불응성 중증근무력증 환자에 대한 졸라캡타진 오토류셀도 평가한다. 공개된 결과는 다발성 경화증 코호트에 관한 것이다. |
소규모 추적 관찰군에서 질병 안정성 확인
26주 이상 시점의 효능 분석에는 전체 연구 대상이 아니라 2단계 용량을 투여받은 평가 가능 환자 32명이 포함됐다.
평가 가능한 고활성 재발성 다발성 경화증 환자 7명 중 6명이 질병활성 증거 없음 기준을 충족했다. 확장 장애 상태 척도(EDSS)로 평가 가능한 환자 8명 모두 안정 또는 개선을 보였다.
진행성 다발성 경화증 환자 중 24명 가운데 22명은 치료 전 장애가 악화되고 있었음에도 장애가 안정되거나 개선됐으며, 24명 모두 새로운 MRI 활동이 나타나지 않았다. 이 결과는 추가 연구를 뒷받침하지만, 소규모 환자군과 대조군의 부재로 인해 졸라캡타진 오토류셀이 다른 치료법과 비교해 어떤 결과를 보이는지는 입증되지 않았다.
중대한 이상 사례를 고려해야 하는 안전성 결과
브리스톨 마이어스는 대부분의 이상 사례가 일시적이고 회복 가능했다고 밝혔다. 사이토카인 방출 증후군은 환자 66명 중 28명에게 발생했으며, 대부분 1등급이었고 지속 기간의 중앙값은 2일이었다.
환자 5명에게 면역 효과 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)이 발생했다. 진행성 다발성 경화증 환자 1명에게 발생한 4등급 사례는 코르티코스테로이드와 아나킨라 치료 후 4일 이내에 해소됐다.
데이터 마감 이후 고활성 재발성 다발성 경화증 환자 1명이 주입 44일 후 패혈성 폐렴으로 사망했다. 이 환자에게는 ICANS에 해당하지 않는 것으로 설명된 후기 발현 운동 증상이 나타났으며, 간헐적 코르티코스테로이드와 정맥 면역글로불린 투여에도 증상이 해소되지 않았다. 이후 고용량 시클로포스파미드를 투여했고, 패혈성 폐렴이 발생해 환자는 다음 날 사망했다.
발표 내용은 졸라캡타진 오토류셀이 사망을 초래했다고 입증하지 않았다. 브리스톨 마이어스는 1상 연구에서 치료받은 190명이 포함된 자가면역질환 대상 졸라캡타진 오토류셀 프로그램 전반에서 추가적인 5등급 사례는 없었다고 보고했다. 졸라캡타진 오토류셀은 여전히 임상시험용 치료제다.
결론
Breakfree-2 결과는 브리스톨 마이어스 스큅의 자가면역 세포치료 프로그램에서 초기 개발 신호를 제공하지만, 지속적인 관해나 확립된 안전성을 입증하지는 않는다. 관찰된 질병 조절 효과가 지속되는지를 판단하려면 장기 추적 관찰과 추가 안전성 평가가 여전히 중요하다.
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