In twee fase 3-onderzoeken naar relapsing multiple sclerose verlaagde remibrutinib het aantal recidieven ten opzichte van teriflunomide, maakte Novartis op 23 oktober 2026 bekend. De orale behandeling liet ook een signaal zien van vertraagde progressie van de invaliditeit, en er werd geen leversignaal op het gebied van veiligheid waargenomen. Novartis is van plan wereldwijd goedkeuring voor dit gebruik aan te vragen.
Belangrijkste punten
- De geannualiseerde recidiefpercentages lagen in de twee onderzoeken respectievelijk 35,2% en 31,2% lager dan met teriflunomide.
- De gepoolde afname van de bevestigde progressie van invaliditeit na zes maanden bereikte nominale statistische significantie.
- Novartis is van plan wereldwijd goedkeuring aan te vragen; de resultaten betekenen niet dat remibrutinib is goedgekeurd voor relapsing MS.
Inhoudsopgave
- Remibrutinib-onderzoeken behalen het primaire eindpunt voor recidieven
- Bevindingen over invaliditeit en MRI verbreden het beeld van de werkzaamheid
- Gunstige bevindingen voor de lever, maar er traden wel bijwerkingen op
- Goedkeuringsaanvragen blijven de volgende geplande stap
- Conclusie
Remibrutinib-onderzoeken behalen het primaire eindpunt voor recidieven
De resultaten van Novartis’ fase 3-onderzoeken REMODEL lieten zien dat beide onderzoeken hun primaire eindpunt behaalden: een verlaging van het geannualiseerde recidiefpercentage. Het bedrijf presenteerde de bevindingen op MSToronto2026; ze werden gelijktijdig gepubliceerd in The Lancet.
In REMODEL-1 bedroeg het geannualiseerde recidiefpercentage 0,073 met remibrutinib en 0,112 met teriflunomide, een relatieve afname van 35,2%. In REMODEL-2 waren de respectieve percentages 0,080 en 0,116, een afname van 31,2%. Beide vergelijkingen waren statistisch significant.
De percentages met remibrutinib komen neer op ongeveer één recidief per 13 jaar op geannualiseerde basis. Dit is een manier om de waargenomen recidieffrequentie uit te drukken, geen bewijs dat patiënten 13 jaar zijn gevolgd of dat iedere patiënt dit resultaat zou ervaren.
| Onderdeel | Details |
|---|---|
| Onderzoeksopzet | Twee identieke multicenter-, gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3-onderzoeken met een actieve comparator. |
| Deelnemers | Wereldwijd ongeveer 2.000 volwassenen, gerandomiseerd in een verhouding van 1:1. |
| Geschiktheid van patiënten | Relapsing MS met recente ziekteactiviteit en een score van 0,0–5,5 op de Expanded Disability Status Scale. |
| Duur van de kernstudie | Flexibele dubbelblinde periode van maximaal 30 maanden. |
| Verlengingsfase | Open-labelverlenging van maximaal vijf jaar. |
Bevindingen over invaliditeit en MRI verbreden het beeld van de werkzaamheid
In de gepoolde analyse verlaagde remibrutinib het risico op bevestigde progressie van invaliditeit na zes maanden met 29,2% ten opzichte van teriflunomide. Novartis omschreef dit resultaat als nominaal significant; deze kwalificatie onderscheidt het van de statistisch significante primaire eindpunten voor recidieven.
Meer dan 92% van de patiënten die remibrutinib kregen, bleef gedurende 24 maanden vrij van progressie volgens deze maatstaf met bevestiging na zes maanden. De maatstaf voor bevestigde progressie van invaliditeit na drie maanden liet een positieve trend zien, met een risicoreductie van 20,5%.
Ook de MRI-bevindingen vielen uit in het voordeel van remibrutinib. De geannualiseerde T2-laesieactiviteit nam in de twee onderzoeken met respectievelijk 65% en 70% af, terwijl het aantal gadolinium-aankleurende T1-laesies in beide onderzoeken met 66% daalde. Deze maatstaven beoordelen ziekteactiviteit naast alleen recidieven.
Gunstige bevindingen voor de lever, maar er traden wel bijwerkingen op
Novartis meldde geen leversignaal op het gebied van veiligheid, waaronder geen gevallen van Hy’s Law. Verhogingen van leverenzymen tot boven driemaal de bovengrens van normaal kwamen voor bij 2,0% van de patiënten die remibrutinib kregen, tegenover 7,4% van degenen die teriflunomide kregen.
De behandeling werd wegens bijwerkingen stopgezet bij 3,1% van de patiënten met remibrutinib en 5,8% met teriflunomide. Ernstige bijwerkingen traden op bij respectievelijk 6,0% en 7,0%.
In de remibrutinibgroep vonden twee sterfgevallen plaats: één door accidentele koolmonoxidevergiftiging en één door zelfdoding. Onderzoekers beoordeelden beide als niet-gerelateerd aan de behandeling. Het ontbreken van een waargenomen leversignaal betekent niet dat de behandeling geen bijwerkingen had.
Goedkeuringsaanvragen blijven de volgende geplande stap
Remibrutinib is een orale remmer van Bruton-tyrosinekinase, ontwikkeld om immuunsignalering te moduleren zonder chronische uitputting van B-cellen. In het REMODEL-programma wordt het middel vergeleken met een actieve behandeling, niet met een placebo.
Voor Novartis ondersteunen de bevindingen een mogelijk aanvullend gebruik van een geneesmiddel dat al is goedgekeurd voor bepaalde vormen van urticaria. Goedkeuring voor die aandoeningen betekent niet dat het middel ook is goedgekeurd voor multiple sclerose.
Het bedrijf zei wereldwijd goedkeuring voor relapsing MS te willen aanvragen, maar noemde in de aankondiging geen tijdschema voor de indiening. Klinisch succes staat daarom los van goedkeuring door toezichthouders en toekomstige commerciële prestaties.
Conclusie
De onderzoeken met remibrutinib tonen een voordeel ten opzichte van teriflunomide bij het beheersen van recidieven, naast gekwalificeerde bevindingen over invaliditeit en gunstige waarnemingen op het gebied van de lever. De volgende geplande mijlpaal is de indiening door Novartis van wereldwijde goedkeuringsaanvragen voor relapsing MS; er is geen datum voor indiening bekendgemaakt.
Lees meer nieuws
Disclaimer
Dit artikel van FinanceVelix biedt algemene informatie en geen persoonlijk financieel, beleggings-, juridisch of fiscaal advies. Marktprijzen, rentetarieven en economische omstandigheden kunnen veranderen; aan beleggen zijn risico’s verbonden. De feiten zijn gebaseerd op het materiaal dat beschikbaar was op het moment van publicatie en kunnen veranderen. Controleer belangrijke informatie zelfstandig en raadpleeg indien nodig een gekwalificeerde professional. Het noemen van een actief, bedrijf of dienst geldt niet als aanbeveling.
