De onderzoeksresultaten met Zola-cel die Bristol Myers Squibb op 23 oktober 2026 bekendmaakte, omvatten het overlijden van een patiënt aan septische pneumonie na behandeling in een vroeg onderzoek naar multiple sclerose. Het aandeel daalde die dag halverwege de handelssessie met 2%. Het bedrijf beschreef de fatale gebeurtenis naast voorlopige bevindingen over de werkzaamheid, maar uit de bekendmaking bleek niet dat de experimentele therapie het overlijden heeft veroorzaakt.
Belangrijkste punten
- De patiënt overleed 44 dagen na de infusie, na laat optredende motorische symptomen en behandeling met verschillende geneesmiddelen.
- Bristol Myers meldde geen andere fatale bijwerkingen onder de 190 patiënten die in de fase 1-onderzoeken naar auto-immuunziekten waren behandeld.
- De vroege bevindingen over de werkzaamheid kwamen uit een onderzoek met één behandelarm, dat voornamelijk was opgezet om de veiligheid te beoordelen en niet om een gecontroleerde vergelijking te maken.
Inhoudsopgave
- Bekendmaking over het Zola-cel-onderzoek beschrijft de fatale gebeurtenis
- Vroege signalen van werkzaamheid vereisen een langere follow-up
- Aandeel daalt tijdens de bekendmakingssessie
- Conclusie
Bekendmaking over het Zola-cel-onderzoek beschrijft de fatale gebeurtenis
In de bekendmaking van de tussentijdse resultaten van Breakfree-2 meldde Bristol Myers dat een patiënt met zeer actieve relapsing multiple sclerose na de datavergrendeling van het onderzoek een fatale gebeurtenis door septische pneumonie had meegemaakt. Zola-cel, officieel zolacabtagene autoleucel genoemd, is een experimentele, op CD19 gerichte CAR-T-celtherapie.
Na de infusie ontwikkelde de patiënt laat optredende motorische symptomen die als niet-ICANS werden omschreven, waarmee ze werden onderscheiden van het immuuneffectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom. Intermitterende behandeling met corticosteroïden en intraveneuze immunoglobulinen loste de symptomen niet op.
Het bedrijf zei dat de expansie van CAR-T-cellen bij de patiënt overeenkwam met waarnemingen in het onderzoek als geheel. Vervolgens werd een hoge dosis cyclofosfamide toegediend. De patiënt ontwikkelde septische pneumonie en overleed de volgende dag, 44 dagen na de infusie.
Bristol Myers meldde geen andere bijwerkingen van graad 5, oftewel fatale bijwerkingen, in de auto-immuunprogramma’s met zola-cel, waarin in totaal 190 patiënten in fase 1-onderzoeken werden behandeld. Dat bredere totaal is niet gelijk aan de omvang van het cohort met multiple sclerose dat op de conferentie werd gepresenteerd.
| Onderdeel | Details |
|---|---|
| Deelnemers aan het onderzoek naar multiple sclerose | 30 patiënten met zeer actieve relapsing MS en 36 met progressieve MS. |
| Eerdere behandeling | De patiënten hadden gemiddeld twee ziektemodificerende therapieën gekregen. |
| Cytokinereleasesyndroom | Gemeld bij 28 van de 66 patiënten; alle gevallen verdwenen binnen een mediaan van twee dagen. |
| ICANS | Gemeld bij vijf van de 66 patiënten; één geval van graad 4 verdween binnen vier dagen. |
Vroege signalen van werkzaamheid vereisen een langere follow-up
De resultaten voor multiple sclerose die op MSToronto 2026 werden gepresenteerd, hadden betrekking op 66 patiënten met aanhoudende ziekteactiviteit of een toenemende beperking ondanks eerdere behandeling. Breakfree-2 is een onderzoek met één behandelarm en dosis-escalatie, met veiligheid als primair eindpunt en werkzaamheid als secundair eindpunt.
Bij de laatste follow-up gebruikten alle 60 patiënten die dosisniveau 2 hadden gekregen geen ziektemodificerende therapieën meer; negen van hen waren meer dan 12 maanden gevolgd. Deze waarnemingen dateren van vóór de later bekendgemaakte fatale gebeurtenis.
Van de evalueerbare patiënten met progressieve multiple sclerose vertoonden 22 van de 24 een stabiele of verbeterde mate van invaliditeitsprogressie, en bij alle 24 was er geen nieuwe MRI-activiteit. Dit zijn voorlopige bevindingen uit geselecteerde follow-upgroepen en geen bewijs van voordeel ten opzichte van een vergelijkende behandeling.
Aandeel daalt tijdens de bekendmakingssessie
Het aandeel Bristol Myers stond op 23 oktober rond het middaguur 2% lager. Dit was een intradaybeweging, geen slotkoersresultaat, en alleen het tijdstip bewijst niet in welke mate de daling aan de klinische bekendmaking kan worden toegeschreven.
De ontwikkeling betreft een experimentele behandeling, niet een goedgekeurd product voor multiple sclerose. De vroege waarnemingen over de werkzaamheid en de fatale gebeurtenis moeten daarom samen worden beoordeeld terwijl het bedrijf de veiligheid en mogelijke voordelen van de behandeling verder onderzoekt.
Conclusie
Verdere follow-up van de veiligheid en werkzaamheid in het lopende fase 1-programma is de volgende belangrijke ontwikkeling om in de gaten te houden. De bevindingen van 23 oktober bewijzen noch een causaal verband tussen zola-cel en het overlijden, noch een bewezen behandelvoordeel.
Lees meer nieuws
Disclaimer
Dit artikel van FinanceVelix bevat algemene informatie en geen persoonlijk financieel, beleggings-, juridisch of fiscaal advies. Marktprijzen, rentetarieven en economische omstandigheden kunnen veranderen; beleggen brengt het risico op verlies met zich mee. De feiten zijn gebaseerd op het beschikbare materiaal op het moment van publicatie en kunnen veranderen. Controleer belangrijke informatie zelfstandig en raadpleeg zo nodig een gekwalificeerde professional. Een vermelding van een activum, bedrijf of dienst houdt geen aanbeveling in.
