Kandydat Cellectis do edycji genów, .HEAL-101, obniżył poziom triglicerydów w mysim modelu choroby — poinformowała spółka 27 października 2026 r., prezentując dane przedkliniczne dotyczące potencjalnego leku na ciężką hipertriglicerydemię.

Najważniejsze informacje

  • Spółka odnotowała średnie obniżenie poziomu triglicerydów o 75% w mysim modelu choroby.
  • Cellectis planuje rozpoczęcie w Chinach badania fazy 1 inicjowanego przez badacza.
  • Wstępne dane kliniczne są spodziewane w drugiej połowie 2027 r.

Wyniki edycji genów Cellectis w badaniach przedklinicznych

U myszy zmodyfikowanych tak, by wytwarzały ludzkie APOC3, i stanowiących model hipertriglicerydemii, .HEAL-101 obniżył poziom triglicerydów średnio o 75%, przy odchyleniu standardowym wynoszącym 11%. Poziom APOC3 spadł o 67%, przy odchyleniu standardowym wynoszącym 12%.

W odrębnym modelu mysim, z humanizowaną wątrobą i prawidłowym poziomem lipidów we krwi, pojedyncze wstrzyknięcie dożylne doprowadziło do edycji ludzkiego APOC3 ze średnią częstością około 65%, sięgającą nawet 70%. W ludzkiej linii komórek wątroby średnia częstość edycji wyniosła około 90%.

Spółka poinformowała, że edycję wykryto w wątrobie, bez istotnej aktywności w pozostałych analizowanych tkankach. Są to wyniki przedkliniczne; rezultaty uzyskane na zwierzętach mogą nie przekładać się na ludzi.

Jak działa kandydat i jakie są dalsze plany

.HEAL-101 wykorzystuje edytor zasad TALE, dostarczany w postaci informacyjnego RNA za pomocą lipidowych nanocząstek kierowanych do wątroby. Preparat ma trwale inaktywować APOC3 — czynnik powodujący podwyższone stężenie triglicerydów — po jednorazowym podaniu dożylnym.

Cellectis planuje rozpocząć w Chinach badanie fazy 1 inicjowane przez badacza, a wstępnych danych klinicznych spodziewa się w drugiej połowie 2027 r. Badanie i jego wyniki pozostają planowane.

Rozszerzony zbiór danych rozwija ustalenia po raz pierwszy ujawnione 14 września 2026 r. Julien Valton, wiceprezes Cellectis ds. terapii genowej, ma zaprezentować plakat 29 października podczas kongresu Europejskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej w Hamburgu.

Czytaj więcej wiadomości

Więcej wiadomości FinanceVelix

Zastrzeżenie

Ten artykuł FinanceVelix zawiera ogólne informacje i nie stanowi spersonalizowanej porady finansowej, inwestycyjnej, prawnej ani podatkowej. Ceny rynkowe, stopy procentowe i warunki gospodarcze mogą się zmieniać; inwestycje wiążą się z ryzykiem straty. Fakty odzwierciedlają informacje dostępne w chwili publikacji i mogą ulec zmianie. Ważne informacje należy niezależnie zweryfikować, a w razie potrzeby skonsultować się z wykwalifikowanym specjalistą. Wzmianka o aktywach, spółce lub usłudze nie stanowi rekomendacji.