O candidato de edição genética .HEAL-101, da Cellectis, reduziu os triglicerídeos em um modelo de doença em camundongos, informou a empresa em 27 de outubro de 2026, ao apresentar dados pré-clínicos de um possível tratamento para hipertrigliceridemia grave.
Principais conclusões
- A empresa relatou uma redução média de 75% nos triglicerídeos em um modelo de doença em camundongos.
- A Cellectis planeja um ensaio de Fase 1 iniciado por pesquisadores na China.
- Os dados clínicos preliminares são esperados no segundo semestre de 2027.
Resultados da edição genética da Cellectis em estudos pré-clínicos
Em camundongos geneticamente modificados para portar APOC3 humano e modelar a hipertrigliceridemia, o .HEAL-101 reduziu os triglicerídeos em uma média de 75%, com desvio-padrão de 11%. Os níveis de APOC3 caíram 67%, com desvio-padrão de 12%.
Em um modelo separado de camundongos com fígados humanizados e níveis normais de lipídios no sangue, uma única injeção intravenosa editou o APOC3 humano a uma taxa média de aproximadamente 65%, chegando a até 70%. Em uma linhagem de células hepáticas humanas, a taxa média de edição foi de aproximadamente 90%.
A empresa informou que a edição foi detectada no fígado, sem atividade significativa nos outros tecidos analisados. Esses são resultados pré-clínicos; os resultados em animais podem não se traduzir em resultados em pessoas.
Como o candidato funciona e quais são os próximos passos
O .HEAL-101 usa um editor de bases TALE, administrado como RNA mensageiro em nanopartículas lipídicas direcionadas ao fígado. Ele foi desenvolvido para inativar permanentemente o APOC3, um fator que eleva os triglicerídeos, após uma única administração intravenosa.
A Cellectis planeja iniciar um ensaio de Fase 1 iniciado por pesquisadores na China e espera obter dados clínicos preliminares no segundo semestre de 2027. O ensaio e seus resultados ainda são perspectivas futuras.
O conjunto ampliado de dados dá continuidade aos resultados divulgados pela primeira vez em 14 de setembro de 2026. Julien Valton, vice-presidente de terapia gênica da Cellectis, tem apresentação de um pôster programada para 29 de outubro, no congresso da Sociedade Europeia de Terapia Gênica e Celular, em Hamburgo.
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