Os resultados do Breakfree-2 da Bristol Myers Squibb, anunciados em 23 de outubro de 2026, mostraram sinais preliminares de eficácia contra a esclerose múltipla para sua terapia experimental com células CAR T, com todos os 60 pacientes do segundo nível de dose permanecendo sem terapias modificadoras da doença no último acompanhamento. Os resultados iniciais também incluíram eventos graves de segurança, entre eles neurotoxicidade grave e um caso fatal de pneumonia séptica após a data de corte dos dados.
Principais conclusões
- Todos os 60 pacientes do nível de dose 2 permaneceram sem terapias modificadoras da doença, mas apenas nove tiveram mais de 12 meses de acompanhamento.
- Os achados de segurança incluíram um evento de neurotoxicidade de Grau 4 e uma morte por pneumonia séptica após a data de corte dos dados.
- O estudo de Fase 1 não tinha grupo de controle e foi concebido principalmente para avaliar a segurança, o que limita as conclusões sobre a eficácia.
Índice
- Resultados do Breakfree-2 oferecem um primeiro sinal de eficácia
- Grupos menores de acompanhamento mostram estabilidade da doença
- Eventos adversos graves qualificam os achados de segurança
- Conclusão
Resultados do Breakfree-2 oferecem um primeiro sinal de eficácia
A Bristol Myers Squibb apresentou os resultados provisórios no MSToronto 2026. O estudo avalia o zolacabtagene autoleucel, também chamado zola-cel, uma terapia experimental com células CAR T direcionada ao CD19, produzida a partir das próprias células T do paciente.
O comunicado sobre os resultados provisórios do Breakfree-2 da empresa descreve um estudo de Fase 1, de braço único e escalonamento de dose, com pacientes cuja doença continuava ativa ou cuja incapacidade piorou apesar do tratamento. A segurança foi o desfecho primário; a eficácia foi secundária.
Entre os pacientes que receberam o nível de dose 2, todos os 60 permaneceram sem terapias modificadoras da doença no último acompanhamento. Nove tiveram acompanhamento por mais de 12 meses. Permanecer sem esses medicamentos é uma observação encorajadora, mas não comprova uma remissão duradoura sem tratamento.
| Item | Detalhes |
|---|---|
| População do estudo | 66 pacientes: 30 com esclerose múltipla remitente recorrente altamente ativa e 36 com esclerose múltipla progressiva. |
| Tratamentos anteriores | Mediana de duas terapias modificadoras da doença anteriores. |
| Processo de tratamento | Coleta e fabricação de células T, seguidas de linfodepleção e uma única infusão de zola-cel. |
| Escopo do estudo | O Breakfree-2 também avalia o zola-cel para miastenia gravis refratária; os resultados divulgados dizem respeito às coortes de esclerose múltipla. |
Grupos menores de acompanhamento mostram estabilidade da doença
A análise de eficácia na semana 26 ou depois abrangeu 32 pacientes avaliáveis tratados no nível de dose 2, e não toda a população do estudo.
Seis dos sete pacientes avaliáveis com esclerose múltipla remitente recorrente altamente ativa atenderam aos critérios de ausência de evidências de atividade da doença. Todos os oito avaliáveis pela Escala Expandida do Estado de Incapacidade apresentaram estabilidade ou melhora.
Entre os pacientes com esclerose múltipla progressiva, 22 dos 24 apresentaram estabilidade ou melhora da incapacidade, apesar da piora antes do tratamento, e os 24 não apresentaram nova atividade na ressonância magnética. Esses achados justificam novas investigações, mas os grupos pequenos e a ausência de um braço de controle não permitem determinar como o zola-cel se compara a outros tratamentos.
Eventos adversos graves qualificam os achados de segurança
A Bristol Myers afirmou que a maioria dos eventos adversos foi breve e reversível. A síndrome de liberação de citocinas ocorreu em 28 dos 66 pacientes, predominantemente no Grau 1, e se resolveu em uma mediana de dois dias.
Cinco pacientes apresentaram síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes, ou ICANS. Um paciente com esclerose múltipla progressiva teve um evento de Grau 4, que se resolveu em quatro dias após o tratamento com corticosteroides e anakinra.
Após a data de corte dos dados, um paciente com esclerose múltipla remitente recorrente altamente ativa morreu de pneumonia séptica 44 dias após a infusão. O paciente havia desenvolvido sintomas motores de início tardio, descritos como não relacionados à ICANS, que não se resolveram com corticosteroides intermitentes e imunoglobulina intravenosa. Em seguida, foi administrada ciclofosfamida em altas doses; houve desenvolvimento de pneumonia séptica, e o paciente morreu no dia seguinte.
O comunicado não estabeleceu que o zola-cel tenha causado a morte. A Bristol Myers informou não haver outros eventos de Grau 5 em seus programas de zola-cel para doenças autoimunes, que incluíram 190 pacientes tratados em estudos de Fase 1. O zola-cel continua sendo experimental.
Conclusão
Os resultados do Breakfree-2 representam um sinal inicial de desenvolvimento para o programa de terapia celular autoimune da Bristol Myers Squibb, e não uma comprovação de remissão duradoura ou de segurança estabelecida. Um acompanhamento mais longo e novas avaliações de segurança continuam sendo fundamentais para determinar se o controle da doença observado se mantém.
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