Studiile cu remibrutinib au redus ratele de recădere comparativ cu teriflunomida în două studii de Faza 3 privind scleroza multiplă recidivantă, a anunțat Novartis la 23 octombrie 2026. Tratamentul oral a arătat, de asemenea, un semnal de întârziere a progresiei dizabilității și nu a fost observat niciun semnal de siguranță hepatică. Novartis intenționează să solicite aprobarea de reglementare la nivel global pentru această indicație.
Concluzii principale
- Ratele anualizate de recădere au fost cu 35,2%, respectiv 31,2% mai mici decât în cazul teriflunomidei în cele două studii.
- Reducerea cumulată a progresiei dizabilității confirmate la șase luni a atins semnificația statistică nominală.
- Novartis intenționează să depună cereri de aprobare la nivel global; rezultatele nu reprezintă o aprobare pentru SM recidivantă.
Cuprins
- Studiile cu remibrutinib ating obiectivul principal privind recăderile
- Rezultatele privind dizabilitatea și RMN-ul extind evaluarea eficacității
- Rezultate favorabile privind ficatul, dar au apărut totuși evenimente adverse
- Cererile de aprobare rămân următorul pas planificat
- Concluzie
Studiile cu remibrutinib ating obiectivul principal privind recăderile
Rezultatele studiilor REMODEL de Faza 3 ale Novartis au arătat că ambele studii și-au atins obiectivul principal de reducere a ratei anualizate de recădere. Compania a prezentat rezultatele la MSToronto2026, concomitent cu publicarea acestora în The Lancet.
În REMODEL-1, ratele anualizate de recădere au fost de 0,073 cu remibrutinib și de 0,112 cu teriflunomidă, ceea ce reprezintă o reducere relativă de 35,2%. În REMODEL-2, ratele corespunzătoare au fost de 0,080 și 0,116, reprezentând o reducere de 31,2%. Ambele comparații au fost semnificative statistic.
Ratele observate cu remibrutinib corespund aproximativ unei recăderi la fiecare 13 ani, pe bază anualizată. Aceasta este o modalitate de exprimare a frecvenței recăderilor observate, nu o dovadă că pacienții au fost urmăriți timp de 13 ani sau că fiecare pacient ar avea acest rezultat.
| Element | Detalii |
|---|---|
| Designul studiilor | Două studii de Faza 3 identice, multicentrice, randomizate, dublu-orb, cu comparator activ. |
| Numărul de participanți | Aproximativ 2.000 de adulți la nivel global, randomizați în raport de 1:1. |
| Eligibilitatea pacienților | SM recidivantă cu activitate recentă a bolii și un scor de 0,0–5,5 pe scala Expanded Disability Status Scale. |
| Durata studiului de bază | Perioadă flexibilă, dublu-orb, cu durata de până la 30 de luni. |
| Extindere | Extindere în regim deschis, cu durata de până la cinci ani. |
Rezultatele privind dizabilitatea și RMN-ul extind evaluarea eficacității
În analiza cumulată, remibrutinib a redus cu 29,2% riscul de progresie a dizabilității confirmate la șase luni, comparativ cu teriflunomida. Novartis a descris acest rezultat drept nominal semnificativ, o precizare care îl diferențiază de obiectivele principale privind recăderile, semnificative statistic.
Mai mult de 92% dintre pacienții tratați cu remibrutinib nu au prezentat progresia bolii în decurs de 24 de luni, conform acestei măsurători bazate pe confirmarea la șase luni. Măsurarea progresiei dizabilității confirmate la trei luni a indicat o tendință pozitivă, cu o reducere a riscului de 20,5%.
Și rezultatele RMN au favorizat remibrutinibul. Activitatea anualizată a leziunilor T2 a fost redusă cu 65% și 70% în cele două studii, în timp ce rata leziunilor T1 cu captare de gadoliniu a fost redusă cu 66% în ambele. Aceste măsurători evaluează activitatea bolii dincolo de recăderi.
Rezultate favorabile privind ficatul, dar au apărut totuși evenimente adverse
Novartis a raportat că nu a existat niciun semnal de siguranță hepatică, inclusiv niciun caz conform criteriilor Hy’s Law. Creșteri ale enzimelor hepatice peste limita superioară a normalului de trei ori au apărut la 2,0% dintre pacienții tratați cu remibrutinib, comparativ cu 7,4% dintre cei cărora li s-a administrat teriflunomidă.
Tratamentul a fost întrerupt din cauza evenimentelor adverse de către 3,1% dintre pacienții tratați cu remibrutinib și 5,8% dintre cei tratați cu teriflunomidă. Evenimente adverse grave au apărut la 6,0%, respectiv 7,0% dintre pacienți.
În grupul tratat cu remibrutinib au avut loc două decese: unul din cauza unei intoxicații accidentale cu monoxid de carbon și unul prin suicid. Investigatorii au evaluat ambele cazuri ca nefiind asociate tratamentului. Absența unui semnal hepatic observat nu înseamnă că tratamentul nu a provocat evenimente adverse.
Cererile de aprobare rămân următorul pas planificat
Remibrutinib este un inhibitor oral al tirozin kinazei Bruton, conceput pentru a modula semnalizarea imună fără depleția cronică a celulelor B. Programul REMODEL îl evaluează în comparație cu un tratament activ, nu cu placebo.
Pentru Novartis, rezultatele susțin o posibilă indicație suplimentară pentru un medicament deja aprobat pentru anumite afecțiuni de tip urticarie. Aprobarea pentru aceste afecțiuni nu echivalează cu aprobarea pentru scleroza multiplă.
Compania a declarat că intenționează să solicite aprobarea de reglementare la nivel global pentru SM recidivantă, dar nu a precizat un calendar de depunere în anunț. Prin urmare, succesul clinic rămâne distinct de autorizarea de reglementare și de performanța comercială viitoare.
Concluzie
Studiile cu remibrutinib stabilesc un avantaj față de teriflunomidă în controlul recăderilor, alături de rezultate privind dizabilitatea cu anumite rezerve și observații favorabile privind ficatul. Următorul reper planificat este depunerea de către Novartis a cererilor de aprobare la nivel global pentru SM recidivantă; nu a fost anunțată nicio dată de depunere.
Citiți mai multe știri
Declinarea responsabilității
Acest articol FinanceVelix oferă informații generale și nu constituie consultanță financiară, de investiții, juridică sau fiscală personalizată. Prețurile pieței, ratele dobânzilor și condițiile economice se pot schimba; investițiile implică riscul de pierdere. Informațiile reflectă materialele disponibile la momentul publicării și se pot modifica. Verificați independent informațiile importante și consultați un specialist calificat atunci când este necesar. Menționarea unui activ, a unei companii sau a unui serviciu nu reprezintă o recomandare.
