Rezultatele Breakfree-2 ale Bristol Myers Squibb, anunțate pe 23 octombrie 2026, au indicat semnale preliminare de eficacitate împotriva sclerozei multiple pentru terapia experimentală cu celule CAR T, toți cei 60 de pacienți de la al doilea nivel de doză rămânând fără tratamente modificatoare ale bolii la ultima evaluare de urmărire. Rezultatele preliminare au inclus și evenimente grave de siguranță, printre care neurotoxicitate severă și un caz fatal de pneumonie septică survenit după data de închidere a colectării datelor.
Idei principale
- Toți cei 60 de pacienți de la nivelul de doză 2 au rămas fără tratamente modificatoare ale bolii, dar numai nouă au fost urmăriți timp de peste 12 luni.
- Constatările privind siguranța au inclus un eveniment de neurotoxicitate de gradul 4 și un deces cauzat de pneumonie septică, survenit după data de închidere a colectării datelor.
- Studiul de fază 1 nu a avut grup de control și a fost conceput în principal pentru evaluarea siguranței, ceea ce limitează concluziile privind eficacitatea.
Cuprins
- Rezultatele Breakfree-2 oferă un semnal timpuriu de eficacitate
- Grupurile mai mici urmărite indică stabilitatea bolii
- Evenimentele adverse grave nuanțează constatările privind siguranța
- Concluzie
Rezultatele Breakfree-2 oferă un semnal timpuriu de eficacitate
Bristol Myers Squibb a prezentat rezultatele interimare la MSToronto 2026. Studiul evaluează zolacabtagene autoleucel, numit și zola-cel, o terapie experimentală cu celule CAR T direcționată împotriva CD19 și produsă din celulele T ale pacientului.
Anunțul interimar al companiei privind Breakfree-2 descrie un studiu de fază 1, cu un singur braț și escaladarea dozelor, la care au participat pacienți a căror boală a rămas activă sau a căror dizabilitate s-a agravat în pofida tratamentului. Siguranța a fost criteriul principal de evaluare; eficacitatea a fost un criteriu secundar.
Dintre pacienții care au primit nivelul de doză 2, toți cei 60 au rămas fără tratamente modificatoare ale bolii la ultima evaluare de urmărire. Nouă au fost urmăriți timp de peste 12 luni. Faptul că au rămas fără aceste medicamente este o observație încurajatoare, dar nu demonstrează o remisiune durabilă fără tratament.
| Element | Detalii |
|---|---|
| Populația studiului | 66 de pacienți: 30 cu scleroză multiplă recurentă foarte activă și 36 cu scleroză multiplă progresivă. |
| Tratamentul anterior | O mediană de două terapii modificatoare ale bolii administrate anterior. |
| Procesul de tratament | Recoltarea și producerea celulelor T, urmate de limfodepleție și o singură perfuzie cu zola-cel. |
| Domeniul studiului | Breakfree-2 evaluează zola-cel și în miastenia gravis refractară; rezultatele prezentate se referă la cohorte cu SM. |
Grupurile mai mici urmărite indică stabilitatea bolii
Analiza eficacității la săptămâna 26 sau ulterior a cuprins 32 de pacienți evaluabili tratați la nivelul de doză 2, nu întreaga populație a studiului.
Șase dintre cei șapte pacienți evaluabili cu scleroză multiplă recurentă foarte activă au îndeplinit criteriile pentru absența semnelor de activitate a bolii. Toți cei opt pacienți evaluabili conform Scalei extinse a statusului de dizabilitate au prezentat stabilitate sau ameliorare.
În rândul pacienților cu scleroză multiplă progresivă, 22 din 24 au prezentat stabilitate sau ameliorarea dizabilității, în pofida agravării acesteia înainte de tratament, iar la toți cei 24 nu a fost observată activitate nouă la RMN. Aceste constatări susțin continuarea cercetărilor, însă dimensiunea redusă a grupurilor și absența unui braț de control nu permit stabilirea modului în care zola-cel se compară cu alte tratamente.
Evenimentele adverse grave nuanțează constatările privind siguranța
Bristol Myers a declarat că majoritatea evenimentelor adverse au fost de scurtă durată și reversibile. Sindromul de eliberare a citokinelor a apărut la 28 dintre cei 66 de pacienți, predominant de gradul 1, și s-a remis într-un interval median de două zile.
Cinci pacienți au prezentat sindrom de neurotoxicitate asociată celulelor efectoare imune, sau ICANS. Un pacient cu scleroză multiplă progresivă a avut un eveniment de gradul 4, care s-a remis în decurs de patru zile după tratamentul cu corticosteroizi și anakinra.
După data de închidere a colectării datelor, un pacient cu scleroză multiplă recurentă foarte activă a decedat în urma unei pneumonii septice, la 44 de zile după perfuzie. Pacientul dezvoltase simptome motorii cu debut tardiv, descrise ca nefiind asociate cu ICANS, care nu s-au remis în urma administrării intermitente de corticosteroizi și imunoglobuline intravenoase. Ulterior, s-a administrat ciclofosfamidă în doză mare; pacientul a dezvoltat pneumonie septică și a decedat în ziua următoare.
Anunțul nu a stabilit că zola-cel a cauzat decesul. Bristol Myers a raportat că nu au existat alte evenimente de gradul 5 în programele sale cu zola-cel pentru boli autoimune, care au inclus 190 de pacienți tratați în studii de fază 1. Zola-cel rămâne o terapie experimentală.
Concluzie
Rezultatele Breakfree-2 oferă un semnal timpuriu pentru programul Bristol Myers Squibb de terapii celulare destinate bolilor autoimune, dar nu reprezintă o dovadă a remisiunii de durată sau a unui profil de siguranță stabilit. O perioadă mai lungă de urmărire și evaluarea suplimentară a siguranței rămân esențiale pentru a determina dacă efectul observat asupra controlului bolii se menține.
Citiți mai multe știri
Declinarea responsabilității
Acest articol FinanceVelix oferă informații generale, nu consultanță financiară, de investiții, juridică sau fiscală personalizată. Prețurile de pe piață, ratele dobânzilor și condițiile economice se pot schimba; investițiile implică riscul de pierdere. Informațiile reflectă materialele disponibile la momentul publicării și se pot modifica. Verificați independent informațiile importante și consultați un specialist calificat atunci când este necesar. Menționarea unui activ, a unei companii sau a unui serviciu nu reprezintă o recomandare.
