Rezultatele studiului Zola-cel dezvăluite de Bristol Myers Squibb pe 23 octombrie 2026 au inclus decesul unui pacient din cauza unei pneumonii septice, după tratamentul într-un studiu în stadiu incipient privind scleroza multiplă. Acțiunile au scăzut cu 2% în tranzacțiile de la mijlocul zilei. Compania a prezentat evenimentul fatal alături de rezultate preliminare privind eficacitatea, însă anunțul său nu a stabilit că terapia experimentală a cauzat decesul.
Concluzii principale
- Pacientul a murit la 44 de zile după perfuzie, în urma apariției tardive a unor simptome motorii și a tratamentului cu mai multe medicamente.
- Bristol Myers nu a raportat alte evenimente adverse fatale în rândul celor 190 de pacienți tratați în studiile sale de fază 1 privind bolile autoimune.
- Rezultatele preliminare privind eficacitatea provin dintr-un studiu cu un singur braț, conceput în principal pentru evaluarea siguranței, nu pentru o comparație controlată.
Cuprins
- Dezvăluirea privind studiul Zola-cel oferă detalii despre evenimentul fatal
- Semnalele timpurii de eficacitate necesită o perioadă mai lungă de urmărire
- Acțiunile scad în sesiunea în care a fost făcută dezvăluirea
- Concluzie
Dezvăluirea privind studiul Zola-cel oferă detalii despre evenimentul fatal
Anunțul Bristol Myers privind rezultatele intermediare ale studiului Breakfree-2 a precizat că un pacient cu scleroză multiplă recidivantă foarte activă a suferit un eveniment fatal, respectiv pneumonie septică, după data-limită pentru colectarea datelor studiului. Zola-cel, denumită oficial zolacabtagene autoleucel, este o terapie experimentală cu celule CAR T direcționată împotriva CD19.
După perfuzie, pacientul a prezentat simptome motorii cu debut tardiv, descrise ca non-ICANS, pentru a le distinge de sindromul de neurotoxicitate asociată celulelor efectoare imune. Corticosteroizii administrați intermitent și imunoglobulina intravenoasă nu au ameliorat simptomele.
Compania a declarat că expansiunea celulelor CAR T ale pacientului a fost în concordanță cu observațiile din întregul studiu. Ulterior, a fost administrată ciclofosfamidă în doză mare, iar pacientul a dezvoltat pneumonie septică și a murit a doua zi, la 44 de zile după perfuzie.
Bristol Myers nu a raportat alte evenimente adverse de gradul 5, adică fatale, în programele sale cu zola-cel pentru boli autoimune, care au inclus 190 de pacienți tratați în studii de fază 1. Acest total mai amplu nu reprezintă dimensiunea cohortei cu scleroză multiplă prezentate la conferință.
| Element | Detalii |
|---|---|
| Populația studiului privind scleroza multiplă | 30 de pacienți cu scleroză multiplă recidivantă foarte activă și 36 cu scleroză multiplă progresivă. |
| Tratament anterior | Pacienții urmaseră în medie două terapii modificatoare ale bolii. |
| Sindromul de eliberare a citokinelor | Raportat la 28 dintre cei 66 de pacienți; toate evenimentele s-au remis în medie în două zile. |
| ICANS | Raportat la cinci dintre cei 66 de pacienți; un eveniment de gradul 4 s-a remis în patru zile. |
Semnalele timpurii de eficacitate necesită o perioadă mai lungă de urmărire
Rezultatele privind scleroza multiplă prezentate la MSToronto 2026 au vizat 66 de pacienți cu activitate persistentă a bolii sau cu agravarea dizabilității în pofida tratamentului anterior. Breakfree-2 este un studiu cu un singur braț, cu escaladarea dozelor, având siguranța ca obiectiv principal și eficacitatea ca obiectiv secundar.
La ultima evaluare de urmărire, toți cei 60 de pacienți tratați la nivelul de doză 2 continuau să nu urmeze terapii modificatoare ale bolii, inclusiv nouă pacienți cu o perioadă de urmărire de peste 12 luni. Aceste observații au precedat dezvăluirea ulterioară a evenimentului fatal.
Dintre pacienții evaluabili cu scleroză multiplă progresivă, 22 din 24 au prezentat stabilizarea sau ameliorarea progresiei dizabilității, iar niciunul dintre cei 24 nu a avut activitate nouă la RMN. Acestea sunt rezultate preliminare din grupuri selectate aflate în urmărire și nu constituie dovada unui beneficiu față de un tratament comparator.
Acțiunile scad în sesiunea în care a fost făcută dezvăluirea
Acțiunile Bristol Myers erau în scădere cu 2% la mijlocul zilei de 23 octombrie. A fost o mișcare intraday, nu un rezultat la închiderea ședinței, iar simpla coincidență temporală nu demonstrează în ce măsură scăderea a fost determinată de dezvăluirea clinică.
Dezvoltarea privește un tratament experimental, nu un produs aprobat pentru scleroză multiplă. Prin urmare, observațiile timpurii privind eficacitatea și evenimentul fatal trebuie evaluate împreună, pe măsură ce compania continuă să analizeze siguranța tratamentului și beneficiile sale potențiale.
Concluzie
Următoarea evoluție importantă de urmărit este acumularea de date suplimentare privind siguranța și eficacitatea în programul de fază 1 aflat în desfășurare. Rezultatele din 23 octombrie nu stabilesc nici o legătură cauzală între zola-cel și deces, nici un beneficiu terapeutic dovedit.
Citiți mai multe știri
Declinarea responsabilității
Acest articol FinanceVelix oferă informații generale, nu consultanță financiară, de investiții, juridică sau fiscală personalizată. Prețurile de piață, ratele dobânzilor și condițiile economice se pot schimba; investițiile implică riscul unor pierderi. Informațiile reflectă materialele disponibile la momentul publicării și se pot modifica. Verificați independent informațiile importante și consultați, dacă este necesar, un specialist calificat. Menționarea unui activ, a unei companii sau a unui serviciu nu reprezintă o recomandare.
