Результаты испытания Zola-cel, раскрытые Bristol Myers Squibb 23 октября 2026 года, включали сообщение о смерти пациента от септической пневмонии после лечения в исследовании ранней стадии при рассеянном склерозе. В тот день акции упали на 2% в ходе полуденных торгов. Компания сообщила о смертельном событии наряду с предварительными данными об эффективности, однако в ее заявлении не было установлено, что причиной смерти стала исследуемая терапия.
Основные выводы
- Пациент умер через 44 дня после инфузии; перед этим у него появились двигательные симптомы с поздним началом, и он получал несколько препаратов.
- Bristol Myers сообщила, что среди 190 пациентов, получавших лечение в исследованиях фазы 1 по аутоиммунным заболеваниям, других летальных нежелательных явлений не было.
- Ранние данные об эффективности получены в неконтролируемом исследовании с одной группой, которое было предназначено главным образом для оценки безопасности, а не для контролируемого сравнения.
Содержание
- В раскрытии данных испытания Zola-cel описано смертельное событие
- Для оценки ранних сигналов эффективности необходимо более длительное наблюдение
- В ходе сессии, когда были раскрыты данные, акции снизились
- Заключение
В раскрытии данных испытания Zola-cel описано смертельное событие
В сообщении Bristol Myers о промежуточных результатах исследования Breakfree-2 говорится, что у пациента с высокоактивным рецидивирующим рассеянным склерозом после даты отсечения данных исследования произошло смертельное событие — септическая пневмония. Zola-cel, официальное название которого — золабкатаген аутолейцел, представляет собой исследуемую CAR T-клеточную терапию, направленную на CD19.
После инфузии у пациента появились двигательные симптомы с поздним началом, описанные как не относящиеся к ICANS, то есть отличающиеся от синдрома нейротоксичности, связанного с иммунными эффекторными клетками. Периодическое применение кортикостероидов и внутривенного иммуноглобулина не устранило эти симптомы.
По сообщению компании, экспансия CAR T-клеток у пациента соответствовала наблюдениям по всему исследованию. Впоследствии пациенту ввели циклофосфамид в высокой дозе; у него развилась септическая пневмония, и на следующий день он умер — через 44 дня после инфузии.
Bristol Myers сообщила, что в рамках ее программ по применению zola-cel при аутоиммунных заболеваниях не было других нежелательных явлений 5-й степени тяжести, то есть смертельных случаев. В общей сложности в исследованиях фазы 1 лечение получили 190 пациентов. Это общее число не соответствует размеру когорты пациентов с рассеянным склерозом, данные о которой были представлены на конференции.
| Показатель | Детали |
|---|---|
| Участники исследования рассеянного склероза | 30 пациентов с высокоактивным рецидивирующим РС и 36 пациентов с прогрессирующим РС. |
| Предшествующее лечение | Пациенты получали в среднем два вида болезнь-модифицирующей терапии. |
| Синдром высвобождения цитокинов | Отмечен у 28 из 66 пациентов; все случаи разрешились в среднем за два дня. |
| ICANS | Отмечен у пяти из 66 пациентов; один случай 4-й степени тяжести разрешился в течение четырех дней. |
Для оценки ранних сигналов эффективности необходимо более длительное наблюдение
Результаты по рассеянному склерозу, представленные на MSToronto 2026, охватывали 66 пациентов с сохраняющейся активностью заболевания или нарастанием инвалидизации, несмотря на предшествующее лечение. Breakfree-2 — исследование с одной группой и повышением дозы, в котором первичной конечной точкой является безопасность, а вторичной — эффективность.
На момент последнего наблюдения все 60 пациентов, получавших лечение на втором уровне дозы, не принимали болезнь-модифицирующую терапию; у девяти из них период наблюдения превышал 12 месяцев. Эти наблюдения были получены до раскрытия информации о последующем смертельном событии.
Среди пациентов с прогрессирующим рассеянным склерозом, для которых имелись данные оценки, у 22 из 24 наблюдалась стабилизация или улучшение показателей прогрессирования инвалидизации, а у всех 24 не было новых изменений по данным МРТ. Это предварительные результаты для отдельных групп с доступными данными наблюдения, а не доказательство пользы по сравнению с другой терапией.
В ходе сессии, когда были раскрыты данные, акции снизились
В полуденных торгах 23 октября акции Bristol Myers подешевели на 2%. Это изменение внутри дня, а не результат закрытия торгов; само по себе совпадение по времени не позволяет установить, какая часть снижения была связана с раскрытием клинических данных.
Речь идет об исследуемом препарате, а не об одобренном средстве для лечения рассеянного склероза. Поэтому ранние наблюдения по эффективности и смертельное событие необходимо рассматривать вместе, пока компания продолжает оценивать безопасность препарата и его потенциальную пользу.
Заключение
Следующим существенным событием, за которым стоит следить, станут дальнейшие данные о безопасности и эффективности в рамках продолжающейся программы фазы 1. Результаты, представленные 23 октября, не устанавливают ни причинно-следственную связь между zola-cel и смертью пациента, ни доказанную пользу лечения.
Читайте также
Отказ от ответственности
Эта статья FinanceVelix содержит общую информацию и не является персональной финансовой, инвестиционной, юридической или налоговой консультацией. Рыночные цены, процентные ставки и экономические условия могут меняться; инвестиции сопряжены с риском убытков. Факты отражают информацию, доступную на момент публикации, и могут измениться. Самостоятельно проверяйте важную информацию и при необходимости обращайтесь к квалифицированному специалисту. Упоминание актива, компании или услуги не является рекомендацией.
