Novartis thông báo ngày 23 tháng 10 năm 2026 rằng remibrutinib làm giảm tỷ lệ tái phát so với teriflunomide trong hai nghiên cứu Giai đoạn 3 ở bệnh nhân đa xơ cứng tái phát. Thuốc dùng đường uống này cũng cho thấy tín hiệu trì hoãn tiến triển khuyết tật và không ghi nhận tín hiệu an toàn về gan. Novartis dự kiến xin phê duyệt quản lý trên toàn cầu cho chỉ định này.
Điểm chính
- Tỷ lệ tái phát hằng năm thấp hơn 35,2% và 31,2% so với teriflunomide trong hai thử nghiệm.
- Mức giảm gộp về tình trạng tiến triển khuyết tật được xác nhận sau sáu tháng đạt ý nghĩa thống kê danh nghĩa.
- Novartis dự kiến nộp hồ sơ xin phê duyệt quản lý trên toàn cầu; các kết quả này không đồng nghĩa với việc thuốc đã được phê duyệt điều trị MS tái phát.
Mục lục
- Các thử nghiệm remibrutinib đạt tiêu chí chính về tái phát
- Phát hiện về khuyết tật và MRI mở rộng bức tranh hiệu quả
- Kết quả về gan khả quan, nhưng vẫn ghi nhận biến cố bất lợi
- Nộp hồ sơ xin phê duyệt vẫn là bước tiếp theo theo kế hoạch
- Kết luận
Các thử nghiệm remibrutinib đạt tiêu chí chính về tái phát
Kết quả Giai đoạn 3 của REMODEL do Novartis công bố cho thấy cả hai nghiên cứu đều đạt tiêu chí chính là giảm tỷ lệ tái phát hằng năm. Công ty trình bày các phát hiện tại MSToronto2026, đồng thời kết quả được đăng trên The Lancet.
Trong REMODEL-1, tỷ lệ tái phát hằng năm là 0,073 với remibrutinib và 0,112 với teriflunomide, tương ứng mức giảm tương đối 35,2%. Trong REMODEL-2, các tỷ lệ tương ứng là 0,080 và 0,116, tương ứng mức giảm 31,2%. Cả hai so sánh đều có ý nghĩa thống kê.
Tỷ lệ của remibrutinib tương đương khoảng một lần tái phát mỗi 13 năm tính theo tỷ lệ hằng năm. Đây là cách biểu đạt tần suất tái phát quan sát được, không phải bằng chứng cho thấy bệnh nhân đã được theo dõi trong 13 năm hoặc mỗi bệnh nhân đều sẽ có kết quả như vậy.
| Hạng mục | Chi tiết |
|---|---|
| Thiết kế thử nghiệm | Hai nghiên cứu Giai đoạn 3 đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi và có nhóm đối chứng chủ động, với thiết kế giống hệt nhau. |
| Số người tham gia | Khoảng 2.000 người trưởng thành trên toàn cầu, được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1. |
| Tiêu chuẩn bệnh nhân | MS tái phát có hoạt động bệnh gần đây và điểm số trên Thang đo tình trạng khuyết tật mở rộng (EDSS) từ 0,0–5,5. |
| Thời lượng nghiên cứu chính | Giai đoạn mù đôi linh hoạt, kéo dài tối đa 30 tháng. |
| Giai đoạn mở rộng | Giai đoạn mở, kéo dài tối đa năm năm. |
Phát hiện về khuyết tật và MRI mở rộng bức tranh hiệu quả
Trong phân tích gộp, remibrutinib làm giảm 29,2% nguy cơ tiến triển khuyết tật được xác nhận sau sáu tháng so với teriflunomide. Novartis mô tả kết quả này có ý nghĩa thống kê danh nghĩa; cách diễn đạt này phân biệt kết quả với các tiêu chí chính về tái phát vốn có ý nghĩa thống kê.
Hơn 92% bệnh nhân được điều trị bằng remibrutinib không bị tiến triển trong 24 tháng theo thước đo xác nhận sau sáu tháng này. Thước đo tiến triển khuyết tật được xác nhận sau ba tháng cho thấy xu hướng tích cực, với mức giảm nguy cơ 20,5%.
Các phát hiện trên MRI cũng nghiêng về remibrutinib. Hoạt động tổn thương T2 hằng năm giảm 65% và 70% trong hai nghiên cứu, trong khi tỷ lệ tổn thương T1 bắt thuốc gadolinium giảm 66% ở cả hai nghiên cứu. Các thước đo này đánh giá hoạt động bệnh vượt ra ngoài các đợt tái phát đơn thuần.
Kết quả về gan khả quan, nhưng vẫn ghi nhận biến cố bất lợi
Novartis cho biết không ghi nhận tín hiệu an toàn về gan, bao gồm không có trường hợp nào đáp ứng tiêu chuẩn Luật Hy. Mức tăng men gan vượt quá ba lần giới hạn trên của mức bình thường xảy ra ở 2,0% bệnh nhân dùng remibrutinib, so với 7,4% ở nhóm dùng teriflunomide.
Tỷ lệ ngừng điều trị do biến cố bất lợi là 3,1% với remibrutinib và 5,8% với teriflunomide. Biến cố bất lợi nghiêm trọng xảy ra lần lượt ở 6,0% và 7,0% bệnh nhân.
Hai trường hợp tử vong xảy ra trong nhóm remibrutinib: một trường hợp do ngộ độc khí carbon monoxide vô ý và một trường hợp tự tử. Các điều tra viên đánh giá cả hai trường hợp đều không liên quan đến điều trị. Việc không ghi nhận tín hiệu về gan không có nghĩa là thuốc không gây biến cố bất lợi.
Nộp hồ sơ xin phê duyệt vẫn là bước tiếp theo theo kế hoạch
Remibrutinib là thuốc ức chế tyrosine kinase Bruton dạng uống, được thiết kế để điều chỉnh tín hiệu miễn dịch mà không gây suy giảm tế bào B kéo dài. Chương trình REMODEL thử nghiệm thuốc này so với một phương pháp điều trị chủ động thay vì giả dược.
Đối với Novartis, các phát hiện này ủng hộ khả năng bổ sung một chỉ định cho loại thuốc đã được phê duyệt trong một số bệnh lý mày đay. Việc được phê duyệt cho các bệnh lý đó không đồng nghĩa thuốc đã được phê duyệt điều trị đa xơ cứng.
Công ty cho biết dự kiến xin phê duyệt quản lý trên toàn cầu cho MS tái phát, nhưng không nêu lịch trình nộp hồ sơ trong thông báo. Vì vậy, thành công trong thử nghiệm lâm sàng vẫn tách biệt với việc được cơ quan quản lý cấp phép và hiệu quả thương mại trong tương lai.
Kết luận
Các thử nghiệm remibrutinib xác lập lợi thế kiểm soát tái phát so với teriflunomide, cùng với những phát hiện có mức độ nhất định về khuyết tật và các quan sát khả quan về gan. Cột mốc tiếp theo theo kế hoạch là Novartis nộp hồ sơ xin phê duyệt toàn cầu cho MS tái phát; công ty chưa công bố ngày nộp hồ sơ.
Đọc thêm tin tức
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm
Bài viết FinanceVelix này cung cấp thông tin chung, không phải lời khuyên tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế dành riêng cho từng cá nhân. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; đầu tư luôn tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Thông tin phản ánh tài liệu có tại thời điểm xuất bản và có thể thay đổi. Hãy tự kiểm chứng thông tin quan trọng và tham khảo chuyên gia đủ năng lực khi cần. Việc đề cập đến một tài sản, công ty hoặc dịch vụ không phải là sự chứng thực.
