百时美施贵宝于2026年10月23日公布的Breakfree-2结果显示，其在研CAR T细胞疗法在多发性硬化症治疗中出现初步疗效信号：截至最近一次随访，第二剂量水平的全部60名患者均未接受疾病修正治疗。早期研究结果还包括严重安全事件，其中有严重神经毒性，以及数据截止后发生的一例致命性脓毒性肺炎。
要点
- 剂量水平2的全部60名患者均未接受疾病修正治疗，但随访时间超过12个月的仅有9人。
- 安全性结果包括1例4级神经毒性事件，以及数据截止后发生的一例脓毒性肺炎死亡。
- 这项1期研究没有对照组，主要旨在评估安全性，因此对疗效的判断受到限制。
目录
Breakfree-2结果提供早期疗效信号
百时美施贵宝在MSToronto 2026上公布了中期研究结果。该试验评估的是zolacabtagene autoleucel（又称zola-cel），这是一种在研的CD19靶向CAR T细胞疗法，使用患者自身的T细胞制备。
该公司的Breakfree-2中期结果公告介绍了这项1期、单臂、剂量递增研究。研究对象为尽管接受治疗，疾病仍保持活动或残疾程度仍在加重的患者。安全性是主要终点，疗效为次要终点。
在接受剂量水平2治疗的患者中，截至最近一次随访，全部60人均未接受疾病修正治疗。9人的随访时间超过12个月。患者持续未使用这些药物是一项令人鼓舞的观察结果，但并不能证明患者实现了持久的无治疗缓解。
| 项目 | 详情 |
|---|---|
| 研究人群 | 66名患者：30人患有高度活动性复发型多发性硬化症，36人患有进展型多发性硬化症。 |
| 既往治疗 | 既往接受疾病修正治疗的中位数为两种。 |
| 治疗流程 | 采集并制备T细胞，随后进行淋巴细胞清除治疗，并单次输注zola-cel。 |
| 研究范围 | Breakfree-2还评估zola-cel治疗难治性重症肌无力的效果；此次披露的结果涉及多发性硬化症队列。 |
较小的随访人群显示病情稳定
疗效分析涵盖治疗后第26周或更晚时接受评估的32名剂量水平2患者，而非全部研究人群。
7名可评估的高度活动性复发型多发性硬化症患者中，有6人符合无疾病活动证据标准。8名接受扩展残疾状态量表（EDSS）评估的患者均表现为病情稳定或改善。
在进展型多发性硬化症患者中，尽管治疗前病情持续恶化，24人中仍有22人残疾程度稳定或改善，且全部24人均未出现新的MRI活动。这些结果支持进一步研究，但由于受试者人数较少且缺乏对照组，尚不能确定zola-cel与其他疗法相比的效果。
严重不良事件为安全性结果增添重要考量
百时美施贵宝表示，大多数不良事件持续时间较短且可逆。66名患者中有28人出现细胞因子释放综合征，以1级为主，中位消退时间为两天。
有5名患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。一名进展型多发性硬化症患者发生4级事件，在接受皮质类固醇和阿那白滞素治疗后，于4天内消退。
数据截止后，一名高度活动性复发型多发性硬化症患者在输注后44天死于脓毒性肺炎。该患者出现迟发性运动症状，被描述为非ICANS症状；间歇性使用皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白后，症状未能消退。随后给予高剂量环磷酰胺治疗；患者继而出现脓毒性肺炎，并于次日死亡。
公告未能证明zola-cel导致了这例死亡。百时美施贵宝报告称，其zola-cel自身免疫性疾病项目中没有其他5级事件；这些项目的1期研究共治疗了190名患者。Zola-cel仍处于在研阶段。
结论
Breakfree-2结果为百时美施贵宝的自身免疫性疾病细胞疗法项目提供了早期研发信号，但并未证实能够实现持久缓解，也未确立其安全性。要判断观察到的疾病控制效果能否持续，仍需更长时间的随访和进一步安全性评估。
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