Los resultados de Breakfree-2 de Bristol Myers Squibb, anunciados el 23 de octubre de 2026, mostraron señales preliminares de eficacia contra la esclerosis múltiple para su terapia experimental con células CAR-T; en la última visita de seguimiento, los 60 pacientes del segundo nivel de dosis seguían sin recibir terapias modificadoras de la enfermedad. Los resultados iniciales también incluyeron acontecimientos graves de seguridad, entre ellos neurotoxicidad severa y un caso mortal de neumonía séptica ocurrido después del cierre de la recopilación de datos.
Conclusiones clave
- Los 60 pacientes del nivel de dosis 2 seguían sin recibir terapias modificadoras de la enfermedad, pero solo nueve habían tenido más de 12 meses de seguimiento.
- Los hallazgos de seguridad incluyeron un episodio de neurotoxicidad de grado 4 y una muerte por neumonía séptica después del cierre de la recopilación de datos.
- El estudio de fase 1 no tenía grupo de control y se diseñó principalmente para evaluar la seguridad, lo que limita las conclusiones sobre la eficacia.
Índice
- Los resultados de Breakfree-2 ofrecen una señal inicial de eficacia
- Los grupos más pequeños con seguimiento muestran estabilidad de la enfermedad
- Los acontecimientos adversos graves matizan los hallazgos de seguridad
- Conclusión
Los resultados de Breakfree-2 ofrecen una señal inicial de eficacia
Bristol Myers Squibb presentó los resultados provisionales en MSToronto 2026. El ensayo evalúa zolacabtagene autoleucel, también llamado zola-cel, una terapia experimental con células CAR-T dirigida a CD19 y elaborada a partir de las propias células T del paciente.
El anuncio de resultados provisionales de Breakfree-2 de la compañía describe un estudio de fase 1, de un solo grupo y con escalada de dosis, en el que participaron pacientes cuya enfermedad seguía activa o cuya discapacidad empeoraba pese al tratamiento. La seguridad era el criterio principal de valoración; la eficacia, uno secundario.
Entre los pacientes que recibieron el nivel de dosis 2, los 60 seguían sin recibir terapias modificadoras de la enfermedad en la última visita de seguimiento. Nueve habían sido objeto de seguimiento durante más de 12 meses. Seguir sin recibir esos medicamentos es una observación alentadora, pero no demuestra una remisión duradera sin tratamiento.
| Elemento | Detalles |
|---|---|
| Población del estudio | 66 pacientes: 30 con esclerosis múltiple remitente muy activa y 36 con esclerosis múltiple progresiva. |
| Tratamiento previo | Mediana de dos terapias modificadoras de la enfermedad previas. |
| Proceso de tratamiento | Extracción y fabricación de células T, seguidas de linfodepleción y una única infusión de zola-cel. |
| Alcance del estudio | Breakfree-2 también evalúa zola-cel en la miastenia gravis refractaria; los resultados divulgados corresponden a las cohortes de esclerosis múltiple. |
Los grupos más pequeños con seguimiento muestran estabilidad de la enfermedad
El análisis de eficacia en la semana 26 o posterior abarcó a 32 pacientes evaluables tratados con el nivel de dosis 2, no a toda la población del estudio.
Seis de los siete pacientes evaluables con esclerosis múltiple remitente muy activa cumplieron los criterios de ausencia de actividad de la enfermedad. Los ocho pacientes evaluables según la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad mostraron estabilidad o mejoría.
Entre los pacientes con esclerosis múltiple progresiva, 22 de 24 mostraron estabilidad o mejoría de la discapacidad, pese a que esta había empeorado antes del tratamiento, y ninguno de los 24 presentó nueva actividad en la resonancia magnética. Estos hallazgos respaldan la realización de más estudios, pero el reducido tamaño de los grupos y la ausencia de un grupo de control no permiten establecer cómo se compara zola-cel con otros tratamientos.
Los acontecimientos adversos graves matizan los hallazgos de seguridad
Bristol Myers señaló que la mayoría de los acontecimientos adversos fueron breves y reversibles. El síndrome de liberación de citocinas se produjo en 28 de los 66 pacientes, predominantemente de grado 1, y se resolvió en una mediana de dos días.
Cinco pacientes presentaron síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias, o ICANS. Un paciente con esclerosis múltiple progresiva tuvo un episodio de grado 4 que se resolvió en cuatro días tras el tratamiento con corticosteroides y anakinra.
Después del cierre de la recopilación de datos, un paciente con esclerosis múltiple remitente muy activa falleció de neumonía séptica 44 días después de la infusión. El paciente había desarrollado síntomas motores de aparición tardía, descritos como no relacionados con ICANS, que no se resolvieron con corticosteroides intermitentes e inmunoglobulina intravenosa. Posteriormente se administró ciclofosfamida en dosis altas; se desarrolló neumonía séptica y el paciente falleció al día siguiente.
El anuncio no estableció que zola-cel causara la muerte. Bristol Myers informó que no se habían producido otros acontecimientos de grado 5 en sus programas de zola-cel para enfermedades autoinmunes, que incluían a 190 pacientes tratados en estudios de fase 1. Zola-cel sigue siendo experimental.
Conclusión
Los resultados de Breakfree-2 ofrecen una señal inicial para el programa de terapias celulares contra enfermedades autoinmunes de Bristol Myers Squibb, pero no prueban una remisión duradera ni una seguridad establecida. Un seguimiento más prolongado y una evaluación adicional de la seguridad siguen siendo fundamentales para determinar si se mantiene el control de la enfermedad observado.
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