Les résultats de Breakfree-2 de Bristol Myers Squibb, annoncés le 23 octobre 2026, ont révélé de premiers signaux d’efficacité contre la sclérose en plaques pour sa thérapie expérimentale par cellules CAR T. Lors du dernier suivi, les 60 patients du deuxième niveau de dose n’avaient toujours pas repris de traitement modificateur de la maladie. Ces résultats préliminaires comprennent également de graves événements de sécurité, dont un cas de neurotoxicité sévère et un décès par pneumonie septique après la date de clôture des données.
Points clés
- Les 60 patients du niveau de dose 2 n’avaient toujours pas repris de traitement modificateur de la maladie, mais seuls neuf d’entre eux avaient été suivis pendant plus de 12 mois.
- Les résultats de sécurité comprennent un cas de neurotoxicité de grade 4 et un décès par pneumonie septique après la date de clôture des données.
- L’étude de phase 1 ne comportait aucun groupe témoin et visait principalement à évaluer la sécurité, ce qui limite les conclusions sur l’efficacité.
Table des matières
- Les résultats de Breakfree-2 fournissent un premier signal d’efficacité
- Des groupes de suivi plus restreints montrent une stabilité de la maladie
- Les événements indésirables graves nuancent les résultats de sécurité
- Conclusion
Les résultats de Breakfree-2 fournissent un premier signal d’efficacité
Bristol Myers Squibb a présenté les résultats intermédiaires lors de MSToronto 2026. L’essai évalue le zolacabtagène autoleucel, également appelé zola-cel, une thérapie expérimentale par cellules CAR T dirigée contre CD19 et élaborée à partir des propres lymphocytes T du patient.
La annonce des résultats intermédiaires de Breakfree-2 de l’entreprise décrit une étude de phase 1, à un seul bras et avec escalade de dose, menée auprès de patients dont la maladie restait active ou dont le handicap s’aggravait malgré le traitement. Le critère d’évaluation principal était la sécurité; l’efficacité constituait un critère secondaire.
Parmi les patients ayant reçu le niveau de dose 2, les 60 n’avaient toujours pas repris de traitement modificateur de la maladie lors du dernier suivi. Neuf avaient été suivis pendant plus de 12 mois. Le fait de ne pas reprendre ces médicaments constitue une observation encourageante, mais ne démontre pas une rémission durable sans traitement.
| Élément | Détails |
|---|---|
| Population étudiée | 66 patients : 30 atteints d’une SEP récurrente hautement active et 36 d’une SEP progressive. |
| Traitements antérieurs | Médiane de deux traitements modificateurs de la maladie antérieurs. |
| Processus thérapeutique | Collecte et fabrication des lymphocytes T, suivies d’une déplétion lymphocytaire et d’une perfusion unique de zola-cel. |
| Portée de l’étude | Breakfree-2 évalue également le zola-cel dans la myasthénie grave réfractaire; les résultats communiqués portent sur les cohortes atteintes de SEP. |
Des groupes de suivi plus restreints montrent une stabilité de la maladie
L’analyse d’efficacité à partir de la semaine 26 portait sur 32 patients évaluables traités au niveau de dose 2, et non sur l’ensemble de la population de l’étude.
Six des sept patients évaluables atteints d’une SEP récurrente hautement active répondaient aux critères d’absence d’activité de la maladie. Les huit patients évaluables selon l’échelle élargie du statut d’invalidité (Expanded Disability Status Scale) ont montré une stabilisation ou une amélioration.
Parmi les patients atteints de SEP progressive, 22 sur 24 ont présenté une stabilisation ou une amélioration du handicap malgré une aggravation avant le traitement, et aucun des 24 n’a montré de nouvelle activité à l’IRM. Ces résultats justifient des recherches supplémentaires, mais la petite taille des groupes et l’absence de groupe témoin ne permettent pas d’établir comment le zola-cel se compare aux autres traitements.
Les événements indésirables graves nuancent les résultats de sécurité
Bristol Myers a indiqué que la plupart des événements indésirables étaient de courte durée et réversibles. Un syndrome de relargage des cytokines est survenu chez 28 des 66 patients, principalement au grade 1, et a disparu en deux jours en médiane.
Cinq patients ont présenté un syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires, ou ICANS. Un patient atteint de SEP progressive a connu un événement de grade 4, qui s’est résolu dans les quatre jours après un traitement par corticostéroïdes et anakinra.
Après la date de clôture des données, un patient atteint d’une SEP récurrente hautement active est décédé d’une pneumonie septique, 44 jours après la perfusion. Le patient avait présenté des symptômes moteurs d’apparition tardive, décrits comme n’étant pas liés à l’ICANS, qui ne se sont pas résolus avec des corticostéroïdes administrés de façon intermittente et des immunoglobulines intraveineuses. Du cyclophosphamide à forte dose a ensuite été administré; une pneumonie septique s’est déclarée et le patient est décédé le lendemain.
L’annonce n’a pas établi que le zola-cel était à l’origine du décès. Bristol Myers a signalé l’absence d’autres événements de grade 5 dans ses programmes d’évaluation du zola-cel pour les maladies auto-immunes, qui comptaient 190 patients traités dans des études de phase 1. Le zola-cel demeure expérimental.
Conclusion
Les résultats de Breakfree-2 constituent un premier signal de développement pour le programme de thérapie cellulaire de Bristol Myers Squibb dans les maladies auto-immunes, et non la preuve d’une rémission durable ni d’une sécurité établie. Un suivi plus long et une évaluation approfondie de la sécurité restent essentiels pour déterminer si le contrôle de la maladie observé se maintient.
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