Due studi di Fase 3 sulla sclerosi multipla recidivante hanno rilevato che remibrutinib ha ridotto i tassi di recidiva rispetto a teriflunomide, ha annunciato Novartis il 23 ottobre 2026. Il trattamento orale ha inoltre mostrato un segnale di ritardo nella progressione della disabilità e non è stato osservato alcun segnale di sicurezza epatica. Novartis prevede di richiedere l’approvazione regolamentare a livello globale per questo impiego.
Punti chiave
- I tassi annualizzati di recidiva sono risultati inferiori del 35,2% e del 31,2% rispetto a teriflunomide nei due studi.
- Nell’analisi aggregata, la riduzione della progressione della disabilità confermata a sei mesi ha raggiunto la significatività statistica nominale.
- Novartis prevede di presentare domande di approvazione regolamentare a livello globale; i risultati non equivalgono a un’approvazione per la SM recidivante.
Indice
- Gli studi su remibrutinib raggiungono l’endpoint primario relativo alle recidive
- I risultati su disabilità e risonanza magnetica ampliano il quadro dell’efficacia
- Risultati favorevoli sul fegato, ma si sono comunque verificati eventi avversi
- Le domande di approvazione regolamentare restano il prossimo passo previsto
- Conclusione
Gli studi su remibrutinib raggiungono l’endpoint primario relativo alle recidive
I risultati degli studi di Fase 3 REMODEL di Novartis hanno mostrato che entrambi gli studi hanno raggiunto l’endpoint primario di riduzione del tasso annualizzato di recidiva. L’azienda ha presentato i risultati a MSToronto2026, contestualmente alla loro pubblicazione su The Lancet.
In REMODEL-1, i tassi annualizzati di recidiva sono stati pari a 0,073 con remibrutinib e a 0,112 con teriflunomide, con una riduzione relativa del 35,2%. In REMODEL-2, i tassi corrispondenti sono stati pari a 0,080 e 0,116, con una riduzione del 31,2%. Entrambi i confronti sono risultati statisticamente significativi.
I tassi osservati con remibrutinib corrispondono a circa una recidiva ogni 13 anni su base annualizzata. Si tratta di un modo per esprimere la frequenza di recidiva osservata, non della prova che i pazienti siano stati seguiti per 13 anni o che ogni paziente avrebbe avuto tale esito.
| Voce | Dettagli |
|---|---|
| Disegno dello studio | Due studi di Fase 3 multicentrici, randomizzati, in doppio cieco e con comparatore attivo, dal disegno identico. |
| Partecipanti | Circa 2.000 adulti a livello globale, randomizzati in rapporto 1:1. |
| Criteri di eleggibilità dei pazienti | SM recidivante con recente attività di malattia e un punteggio compreso tra 0,0 e 5,5 alla Expanded Disability Status Scale. |
| Durata dello studio principale | Periodo in doppio cieco flessibile, della durata massima di 30 mesi. |
| Estensione | Estensione in aperto della durata massima di cinque anni. |
I risultati su disabilità e risonanza magnetica ampliano il quadro dell’efficacia
Nell’analisi aggregata, remibrutinib ha ridotto del 29,2% il rischio di progressione della disabilità confermata a sei mesi rispetto a teriflunomide. Novartis ha descritto il risultato come nominalmente significativo, precisando così che si distingue dagli endpoint primari relativi alle recidive, statisticamente significativi.
Oltre il 92% dei pazienti trattati con remibrutinib non ha mostrato progressione nell’arco di 24 mesi secondo questa misura, che richiede una conferma a sei mesi. La misura della progressione della disabilità confermata a tre mesi ha mostrato una tendenza positiva, con una riduzione del rischio del 20,5%.
Anche i risultati della risonanza magnetica hanno favorito remibrutinib. L’attività annualizzata delle lesioni T2 è diminuita del 65% e del 70% nei due studi, mentre il tasso di lesioni T1 captanti il gadolinio è diminuito del 66% in entrambi. Queste misure valutano l’attività della malattia anche al di là delle sole recidive.
Risultati favorevoli sul fegato, ma si sono comunque verificati eventi avversi
Novartis ha riferito che non è stato rilevato alcun segnale di sicurezza epatica, inclusi casi di Hy’s Law. Aumenti degli enzimi epatici superiori a tre volte il limite superiore della norma si sono verificati nel 2,0% dei pazienti trattati con remibrutinib, rispetto al 7,4% di quelli trattati con teriflunomide.
Le interruzioni del trattamento dovute a eventi avversi sono state pari al 3,1% con remibrutinib e al 5,8% con teriflunomide. Eventi avversi gravi si sono verificati rispettivamente nel 6,0% e nel 7,0% dei pazienti.
Nel gruppo trattato con remibrutinib si sono verificati due decessi: uno per avvelenamento accidentale da monossido di carbonio e uno per suicidio. Gli sperimentatori hanno valutato entrambi i casi come non correlati al trattamento. L’assenza di un segnale epatico osservato non significa che il trattamento fosse privo di eventi avversi.
Le domande di approvazione regolamentare restano il prossimo passo previsto
Remibrutinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton, progettato per modulare la segnalazione immunitaria senza provocare una deplezione cronica dei linfociti B. Il programma REMODEL lo confronta con un trattamento attivo anziché con un placebo.
Per Novartis, i risultati sostengono un possibile ulteriore impiego di un farmaco già approvato per alcune forme di orticaria. L’approvazione per queste condizioni non comporta un’approvazione per la sclerosi multipla.
L’azienda ha dichiarato di voler richiedere l’approvazione regolamentare per la SM recidivante a livello globale, ma nell’annuncio non ha specificato i tempi di presentazione delle domande. Il successo clinico resta quindi distinto dall’autorizzazione regolamentare e dai futuri risultati commerciali.
Conclusione
Gli studi su remibrutinib dimostrano un vantaggio nel controllo delle recidive rispetto a teriflunomide, accompagnato da risultati sulla disabilità da interpretare con le dovute qualificazioni e da osservazioni favorevoli sul fegato. La prossima tappa prevista è la presentazione da parte di Novartis delle domande di approvazione regolamentare globali per la SM recidivante; non è stata annunciata alcuna data di deposito.
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