I risultati dello studio su zola-cel comunicati da Bristol Myers Squibb il 23 ottobre 2026 hanno incluso il decesso di un paziente per polmonite settica dopo il trattamento nell’ambito di uno studio in fase iniziale sulla sclerosi multipla. Quel giorno le azioni sono scese del 2% nelle contrattazioni di metà giornata. La società ha descritto l’evento fatale insieme ai risultati preliminari di efficacia, ma il suo comunicato non ha stabilito che la terapia sperimentale abbia causato il decesso.
Punti chiave
- Il paziente è deceduto 44 giorni dopo l’infusione, in seguito alla comparsa tardiva di sintomi motori e al trattamento con diversi farmaci.
- Bristol Myers non ha segnalato altri eventi avversi fatali tra i 190 pazienti trattati nei suoi studi di Fase 1 sulle malattie autoimmuni.
- I primi risultati di efficacia provengono da uno studio a braccio singolo, progettato principalmente per valutare la sicurezza e non per effettuare un confronto controllato.
Indice
- La comunicazione dello studio su zola-cel descrive l’evento fatale
- I primi segnali di efficacia richiedono un follow-up più lungo
- Le azioni scendono durante la seduta in cui è stata diffusa la notizia
- Conclusione
La comunicazione dello studio su zola-cel descrive l’evento fatale
Il comunicato sui risultati intermedi di Breakfree-2 di Bristol Myers ha riferito che un paziente con sclerosi multipla recidivante altamente attiva ha avuto un evento fatale di polmonite settica dopo la data limite per la raccolta dei dati dello studio. Zola-cel, il cui nome formale è zolacabtagene autoleucel, è una terapia sperimentale con cellule T CAR diretta contro CD19.
Dopo l’infusione, il paziente ha sviluppato sintomi motori a insorgenza tardiva, descritti come non correlati a ICANS, distinguendoli dalla sindrome di neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie. La somministrazione intermittente di corticosteroidi e immunoglobuline per via endovenosa non ha risolto quei sintomi.
La società ha dichiarato che l’espansione delle cellule T CAR del paziente era coerente con quanto osservato nello studio. Successivamente è stata somministrata ciclofosfamide ad alte dosi; il paziente ha quindi sviluppato una polmonite settica ed è deceduto il giorno seguente, 44 giorni dopo l’infusione.
Bristol Myers ha riferito che non si sono verificati altri eventi avversi di Grado 5, ossia fatali, nei suoi programmi autoimmuni con zola-cel, che comprendono 190 pazienti trattati negli studi di Fase 1. Questo totale più ampio non corrisponde alle dimensioni della coorte con sclerosi multipla presentata alla conferenza.
| Voce | Dettagli |
|---|---|
| Popolazione dello studio sulla sclerosi multipla | 30 pazienti con sclerosi multipla recidivante altamente attiva e 36 con sclerosi multipla progressiva. |
| Trattamenti precedenti | I pazienti avevano ricevuto una mediana di due terapie modificanti la malattia. |
| Sindrome da rilascio di citochine | Segnalata in 28 dei 66 pazienti; tutti gli eventi si sono risolti in una mediana di due giorni. |
| ICANS | Segnalata in cinque dei 66 pazienti; un evento di Grado 4 si è risolto entro quattro giorni. |
I primi segnali di efficacia richiedono un follow-up più lungo
I risultati sulla sclerosi multipla presentati a MSToronto 2026 riguardavano 66 pazienti con attività persistente della malattia o peggioramento della disabilità nonostante i trattamenti precedenti. Breakfree-2 è uno studio a braccio singolo con incremento progressivo della dose, il cui endpoint primario è la sicurezza e quello secondario l’efficacia.
All’ultimo follow-up, tutti i 60 pazienti trattati al livello di dose 2 erano ancora senza terapie modificanti la malattia, compresi nove con oltre 12 mesi di follow-up. Queste osservazioni precedono l’evento fatale comunicato successivamente.
Tra i pazienti valutabili con sclerosi multipla progressiva, 22 su 24 hanno mostrato stabilità o miglioramento nella progressione della disabilità e tutti e 24 non presentavano nuova attività alla risonanza magnetica. Si tratta di risultati preliminari riferiti a gruppi selezionati in base al follow-up, non di una prova di beneficio rispetto a un trattamento di confronto.
Le azioni scendono durante la seduta in cui è stata diffusa la notizia
Le azioni Bristol Myers erano in calo del 2% nelle contrattazioni di metà giornata del 23 ottobre. Si è trattato di una variazione intraday, non del risultato alla chiusura, e la sola coincidenza temporale non consente di stabilire in quale misura il calo sia riconducibile alla comunicazione clinica.
Lo sviluppo riguarda un trattamento sperimentale, non un prodotto approvato per la sclerosi multipla. I primi risultati di efficacia e l’evento fatale devono quindi essere valutati congiuntamente, mentre la società prosegue la valutazione della sicurezza e dei potenziali benefici del trattamento.
Conclusione
Ulteriori dati di sicurezza ed efficacia dal programma di Fase 1 in corso sono il prossimo sviluppo sostanziale da seguire. I risultati del 23 ottobre non dimostrano né un nesso causale tra zola-cel e il decesso né un beneficio terapeutico comprovato.
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