臨床段階の医薬品開発企業Satellosは2026年10月27日、同社の諮問委員会が再生、加齢、神経変性の生物学を探究すると発表した。6人で構成される科学諮問委員会は、変性筋疾患に関する既存の注力分野を超えた課題を検討する同社に助言する。

主なポイント

  • 委員会は、幹細胞の生物学、分子シグナル伝達、疾患病理について助言する。
  • The Hospital for Sick Childrenの名誉研究責任者であるJanet Rossant氏が委員長を務める。
  • Satellosは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とする2件の第2相試験で、薬剤候補forazapadinを評価している。

Satellosの諮問委員会が研究する内容

委員会は、加齢が再生能力にどう影響するか、また幹細胞の挙動を制御するメカニズムが神経変性疾患にどう関与する可能性があるかを検討する。委員は、幹細胞生物学、再生医療、神経科学、小分子化学の専門知識を持ち寄る。

最高科学責任者（CSO）のPhil Lambert氏は、細胞極性が生物学的システム全般における組織の維持、再生、疾患にどう影響するかについて、委員会が同社の理解を深める助けになると述べた。

委員会に加わるメンバー

委員長のJanet Rossant氏に加え、委員会には、ニューヨーク大学アブダビ校のRima Al-awar氏、チューリッヒ大学のSebastian Jessberger氏、MM Molecular Pharma ConsultingのMary Mader氏、ハーバード大学のLee Rubin氏、スタンフォード大学のMarius Wernig氏が参加する。

筋疾患の臨床試験は継続中

Satellosは、筋修復と再生の欠陥に対処することを目的とした、経口投与の低分子AAK1阻害薬forazapadinを開発している。同社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの疾患修飾治療薬候補として、小児参加者を対象とするBASECAMPと成人を対象とするTRAILHEADの2件の第2相試験で評価している。

米国食品医薬品局（FDA）は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーを対象にforazapadinを臨床評価するための治験薬申請も認可した。この認可は、治療薬としての承認とは別のものである。

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