Benitec Biopharmaは2026年10月28日、眼咽頭型筋ジストロフィー（OPMD）に伴う嚥下障害を対象とした実験的遺伝子治療BB-301の初期段階試験で、治療を受けた患者9人全員に反応が見られたと発表した。

主なポイント

  • 中間解析の対象は、低用量を投与された患者6人と高用量を投与された患者3人だった。
  • 3カ月時点で、嚥下に関する2つの指標で改善を示した患者の割合は、高用量群の方が高かった。
  • Benitecは、治療を受けた患者に重篤な有害事象はなかったと報告した。

用量別のBB-301試験結果

Benitecによると、低用量群の6人全員と高用量群の3人全員が、同社の基準で正式な反応者と判定された。同社は低用量群の全患者について、12カ月時点の追跡調査結果を報告した。高用量群では、1人が9カ月、2人が3カ月の追跡調査を受けていた。

3カ月時点では、咽頭クリアランスと規定時間内飲水試験の改善基準を満たした患者の割合は、高用量群の方が高かった。嚥下に関する質問票と咽頭閉鎖能力の指標では、両用量群の反応率は同じだった。

今回の知見は、初のヒト対象、非盲検の第1b/2a相試験における中間結果である。対象群の規模が小さく、追跡期間も異なるため、治療の長期的な効果について結論を出すには限界がある。

項目詳細
3カ月時点の咽頭クリアランス低用量群の67%、高用量群の100%が改善基準を満たした。
3カ月時点の規定時間内飲水試験低用量群の17%、高用量群の67%が改善基準を満たした。

治療とアクセス

OPMDは進行性の筋疾患で、重度の嚥下障害を引き起こすことがある。Benitecによると、この疾患に対する承認済みの治療法はない。

BB-301は、機能に異常のある遺伝子を抑制し、機能する代替遺伝子を提供するよう設計されている。1回の処置で咽頭の筋肉に投与される。Benitecの 拡大アクセス方針に基づき、治験薬は現在、同社の臨床試験への参加を通じてのみ利用できる。

次の節目

Benitecは、2027年半ばにBB-301の重要な試験へ進むことを目指している。

ニュースをさらに読む

FinanceVelixのその他のニュース

免責事項

この記事はFinanceVelixが提供する一般情報であり、個別の金融、投資、法律、税務に関する助言ではありません。市場価格、金利、経済状況は変動する可能性があり、投資には損失のリスクが伴います。記載内容は公開時点で入手可能な資料に基づいており、変更される場合があります。重要な情報はご自身で確認し、必要に応じて資格を有する専門家にご相談ください。資産、企業、サービスへの言及は推奨を意味するものではありません。