У двох дослідженнях III фази ремібррутиніб знизив частоту рецидивів порівняно з теріфлуномідом у пацієнтів із рецидивним розсіяним склерозом, повідомила Novartis 23 жовтня 2026 року. Пероральний препарат також продемонстрував ознаки затримки прогресування інвалідизації, а сигналів щодо безпеки для печінки не спостерігалося. Novartis планує домагатися глобального регуляторного схвалення препарату для такого застосування.
Основні висновки
- Річна частота рецидивів була на 35,2% і 31,2% нижчою, ніж при застосуванні теріфлуноміду, у двох дослідженнях.
- Об’єднаний аналіз показав номінально статистично значуще зниження ризику підтвердженого прогресування інвалідизації протягом шести місяців.
- Novartis планує подати глобальні регуляторні заявки; ці результати не означають схвалення препарату для лікування рецидивного РС.
Зміст
- Дослідження ремібррутинібу досягли первинної кінцевої точки щодо рецидивів
- Результати щодо інвалідизації та МРТ розширюють оцінку ефективності
- Результати щодо печінки сприятливі, але побічні явища все ж виникали
- Наступним запланованим кроком залишаються регуляторні заявки
- Висновок
Дослідження ремібррутинібу досягли первинної кінцевої точки щодо рецидивів
Результати досліджень III фази REMODEL, представлені Novartis, показали, що обидва дослідження досягли первинної кінцевої точки — зниження річної частоти рецидивів. Компанія представила результати на MSToronto2026; одночасно їх опублікував журнал The Lancet.
У REMODEL-1 річна частота рецидивів становила 0,073 при застосуванні ремібррутинібу та 0,112 при застосуванні теріфлуноміду, що відповідає відносному зниженню на 35,2%. У REMODEL-2 відповідні показники становили 0,080 і 0,116, тобто зниження на 31,2%. Обидві різниці були статистично значущими.
Показники для ремібррутинібу відповідають приблизно одному рецидиву раз на 13 років у перерахунку на річну частоту. Це спосіб виразити спостережувану частоту рецидивів, а не свідчення того, що за пацієнтами спостерігали протягом 13 років або що кожен пацієнт матиме саме такий результат.
| Параметр | Деталі |
|---|---|
| Дизайн досліджень | Два ідентичні багатоцентрові рандомізовані подвійні сліпі дослідження III фази з активним препаратом порівняння. |
| Кількість учасників | Приблизно 2 000 дорослих пацієнтів у різних країнах, рандомізованих у співвідношенні 1:1. |
| Критерії участі | Рецидивний РС із нещодавньою активністю захворювання та показником за розширеною шкалою статусу інвалідизації (EDSS) 0,0–5,5. |
| Тривалість основного дослідження | Гнучкий період подвійного сліпого лікування тривалістю до 30 місяців. |
| Продовження дослідження | Відкрите продовження тривалістю до п’яти років. |
Результати щодо інвалідизації та МРТ розширюють оцінку ефективності
В об’єднаному аналізі ремібррутиніб знизив ризик підтвердженого прогресування інвалідизації протягом шести місяців на 29,2% порівняно з теріфлуномідом. Novartis охарактеризувала цей результат як номінально статистично значущий; це уточнення відрізняє його від статистично значущих первинних кінцевих точок щодо рецидивів.
За критерієм підтвердження протягом шести місяців понад 92% пацієнтів, які отримували ремібррутиніб, не мали прогресування протягом 24 місяців. За критерієм підтвердження прогресування інвалідизації протягом трьох місяців спостерігалася позитивна тенденція: зниження ризику на 20,5%.
Результати МРТ також були на користь ремібррутинібу. Річна активність уражень T2 знизилася на 65% і 70% у двох дослідженнях, а частота уражень T1, що накопичують гадоліній, — на 66% в обох. Ці показники оцінюють активність захворювання не лише за рецидивами.
Результати щодо печінки сприятливі, але побічні явища все ж виникали
Novartis повідомила, що сигналів щодо безпеки для печінки не виявлено, зокрема жодного випадку за критеріями закону Гая. Підвищення рівня печінкових ферментів понад три верхні межі норми спостерігалося у 2,0% пацієнтів, які отримували ремібррутиніб, порівняно з 7,4% пацієнтів, які отримували теріфлуномід.
Лікування припинили через побічні явища 3,1% пацієнтів у групі ремібррутинібу та 5,8% у групі теріфлуноміду. Серйозні побічні явища виникли у 6,0% і 7,0% пацієнтів відповідно.
У групі ремібррутинібу сталося два випадки смерті: один — через випадкове отруєння чадним газом, інший — самогубство. Дослідники оцінили обидва випадки як не пов’язані з лікуванням. Відсутність виявленого сигналу щодо печінки не означає, що лікування не спричиняло побічних явищ.
Наступним запланованим кроком залишаються регуляторні заявки
Ремібррутиніб — пероральний інгібітор тирозинкінази Брутона, розроблений для модуляції імунної сигналізації без хронічного виснаження В-клітин. У програмі REMODEL його порівнюють з активним препаратом, а не з плацебо.
Для Novartis результати свідчать про потенціал розширення застосування препарату, вже схваленого для лікування деяких видів кропив’янки. Схвалення для цих захворювань не означає схвалення для лікування розсіяного склерозу.
Компанія заявила, що планує домагатися глобального регуляторного схвалення ремібррутинібу для лікування рецидивного РС, але в повідомленні не вказала графік подання заявок. Отже, успіх у клінічних дослідженнях є окремим від регуляторного дозволу та майбутніх комерційних результатів.
Висновок
Дослідження ремібррутинібу демонструють перевагу над теріфлуномідом у контролі рецидивів, а також містять уточнені результати щодо інвалідизації та сприятливі спостереження щодо печінки. Наступний запланований етап — подання Novartis глобальних регуляторних заявок для лікування рецидивного РС; дату подання не оголошено.
Читайте також
Застереження
Ця стаття FinanceVelix містить загальну інформацію та не є персоналізованою фінансовою, інвестиційною, юридичною чи податковою консультацією. Ринкові ціни, процентні ставки й економічні умови можуть змінюватися; інвестиції пов’язані з ризиком втрат. Факти відображають матеріали, доступні на момент публікації, і можуть змінитися. Самостійно перевіряйте важливу інформацію та за потреби звертайтеся до кваліфікованого фахівця. Згадка про актив, компанію чи послугу не є рекомендацією.
