百時美施貴寶於 2026 年 10 月 23 日公布的 Breakfree-2 結果顯示，其試驗性 CAR T 細胞療法對多發性硬化症展現初步療效訊號；在最後一次追蹤時，第二劑量組的 60 名患者全數仍未使用疾病修飾治療。這項早期研究結果也包括嚴重安全事件，例如嚴重神經毒性，以及資料截止後發生的一起致命敗血性肺炎病例。
重點摘要
- 第二劑量組的 60 名患者全數仍未使用疾病修飾治療，但追蹤超過 12 個月的患者僅有 9 名。
- 安全性結果包括一起第 4 級神經毒性事件，以及一起資料截止後因敗血性肺炎死亡的病例。
- 這項第 1 期研究沒有對照組，主要設計目的是評估安全性，因此對療效的結論有限。
目錄
Breakfree-2 結果提供初步療效訊號
百時美施貴寶在 MSToronto 2026 發表了期中研究結果。該試驗評估 zolacabtagene autoleucel（亦稱 zola-cel），這是一種試驗性 CD19 標靶 CAR T 細胞療法，使用患者自身的 T 細胞製成。
公司的Breakfree-2 期中公告指出，這是一項第 1 期、單臂、劑量遞增研究，納入病情在接受治療後仍持續活動，或殘疾程度惡化的患者。安全性是主要終點；療效則為次要終點。
在接受第二劑量的患者中，最後一次追蹤時 60 人全數仍未使用疾病修飾治療。其中 9 人的追蹤時間已超過 12 個月。患者仍未使用這些藥物是令人鼓舞的觀察結果，但並不能證明患者可長期維持無治療緩解。
| 項目 | 詳情 |
|---|---|
| 研究族群 | 66 名患者：30 名為高度活躍型復發性多發性硬化症患者，36 名為進行性多發性硬化症患者。 |
| 先前治療 | 先前接受疾病修飾治療的中位數為兩種。 |
| 治療流程 | 採集並製備 T 細胞，接著進行淋巴細胞清除療法，再單次輸注 zola-cel。 |
| 研究範圍 | Breakfree-2 也評估 zola-cel 用於難治性重症肌無力的情況；此次公布的結果涉及多發性硬化症組別。 |
較小的追蹤組別顯示疾病穩定
第 26 週或之後的療效分析涵蓋 32 名接受第二劑量且可評估的患者，而非全體研究族群。
高度活躍型復發性多發性硬化症患者中，7 名可評估患者有 6 名符合「無疾病活動證據」標準。擴展殘疾狀態量表（EDSS）的 8 名可評估患者全數呈現病情穩定或改善。
在進行性多發性硬化症患者中，儘管治療前病情惡化，24 名患者中有 22 名的殘疾程度穩定或改善，且 24 名患者全數沒有新的 MRI 活動。這些結果支持進一步研究，但由於組別規模較小且沒有對照組，尚無法確定 zola-cel 與其他療法相比的效果。
嚴重不良事件為安全性結果增添限制
百時美施貴寶表示，大多數不良事件短暫且可逆。66 名患者中有 28 名發生細胞激素釋放症候群，主要為第 1 級，中位緩解時間為兩天。
有 5 名患者發生免疫效應細胞相關神經毒性症候群（ICANS）。一名進行性多發性硬化症患者發生第 4 級事件，接受皮質類固醇和 anakinra 治療後，於四天內緩解。
資料截止後，一名高度活躍型復發性多發性硬化症患者在輸注後 44 天死於敗血性肺炎。該患者出現遲發性運動症狀，症狀被描述為非 ICANS，且間歇性使用皮質類固醇與靜脈注射免疫球蛋白後未見緩解。其後患者接受高劑量 cyclophosphamide；隨後發生敗血性肺炎，並於翌日死亡。
公告並未證實 zola-cel 導致這起死亡事件。百時美施貴寶表示，其自體免疫疾病 zola-cel 計畫未再發生其他第 5 級事件；這些計畫包括在第 1 期研究中接受治療的 190 名患者。Zola-cel 仍屬試驗性療法。
結論
Breakfree-2 結果為百時美施貴寶的自體免疫細胞療法計畫提供了初步開發訊號，但並未證明可實現持久緩解，也未確立其安全性。長期追蹤和進一步安全性評估，仍是判斷觀察到的疾病控制效果能否持續的關鍵。
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