Nxera Pharma ha ottenuto una licenza esclusiva per Lucerastat in Giappone e in alcuni mercati dell’Asia-Pacifico, accettando di versare a Idorsia 7 milioni di CHF in anticipo e di contribuire a un programma globale di Fase 3 per il trattamento sperimentale della malattia di Fabry.

Termini della licenza di Lucerastat

L’accordo annunciato il 28 ottobre 2026 conferisce a Nxera diritti esclusivi di sviluppo e commercializzazione in Giappone, Corea del Sud, Taiwan e alcuni altri mercati dell’Asia-Pacifico, con esclusione della Cina. Idorsia ha diritto a ricevere royalties sulle vendite nette nei territori oggetto della licenza.

Nxera ha esercitato un’opzione concessa nel luglio 2023 nell’ambito dell’acquisizione delle attività di Idorsia nell’Asia-Pacifico al di fuori della Cina. Gestirà inoltre lo sviluppo clinico in Giappone.

Nuovi studi mirano alla malattia renale

Idorsia ha avviato lo studio FAB-KLEAR, uno studio di Fase 3 con biopsia renale, progettato per arruolare 16 pazienti adulti di sesso maschile. Il programma più ampio comprende anche uno studio su 74 pazienti che confronta lucerastat con le terapie enzimatiche sostitutive standard per quanto riguarda la funzione renale. Nxera parteciperà allo studio comparativo.

La malattia di Fabry è una patologia ereditaria in cui una sostanza grassa chiamata Gb3 si accumula nelle cellule, danneggiando organi tra cui i reni e il cuore. Lucerastat è una terapia orale sperimentale concepita per ridurre la produzione di Gb3.

Risultati degli studi precedenti

Il precedente studio di Fase 3 MODIFY non ha raggiunto il suo endpoint primario di riduzione del dolore neuropatico. Ha tuttavia mostrato riduzioni dei livelli di Gb3 nel plasma e nelle urine rispetto al placebo.

In un’analisi ad interim della sua estensione a lungo termine, il trattamento è stato associato a un rallentamento del declino della funzione renale rispetto al periodo precedente all’arruolamento. I nuovi studi mirano a produrre ulteriori evidenze a supporto della registrazione.

Prossima tappa

Le società prevedono che il programma di Fase 3 possa sostenere una richiesta di autorizzazione regolatoria già nel 2029.

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